#MontrezVotreRare à l'occasion de la Journée Internationale des Maladies Rares

Avec le slogan « Nous prenons soin des rares », les employés de Rentschler Fill Solutions GmbH ont montré leur solidarité avec les personnes souffrant de maladies rares. Le 28 février 2019, Journée internationale des maladies rares (#RareDiseaseDay), l’attention a été portée sur les adultes, les enfants et leurs difficultés. Actuellement, 6 000 à 8 000 maladies rares sont connues.2,5 En Autriche, plus de 400 000 personnes sont concernées. En Allemagne, environ quatre millions de personnes souffrent d’une maladie rare, et dans l’Union européenne, environ 30 millions de personnes en sont atteintes.1,2,5

Chez l’entreprise biopharmaceutique Rentschler Fill Solutions à Rankweil, en Autriche, des médicaments modernes sont remplis en petites et moyennes quantités dans des conditions aseptiques en salle blanche. Une partie de ces médicaments sont des médicaments orphelins, utilisés pour traiter les maladies rares.

Options thérapeutiques pour les maladies rares encore rares

Une maladie est considérée comme rare si moins de cinq personnes sur 10 000 sont concernées dans l’UE.3 En raison de leur rareté, un diagnostic précis n’est souvent posé qu’après de nombreuses années. Il s’agit fréquemment de maladies graves ou potentiellement mortelles, et dans 50 % des cas, ce sont des enfants qui en sont atteints.5 80 % des maladies sont génétiquement déterminées, donc congénitales, mais il existe aussi des maladies auto-immunes rares, des infections ou des tumeurs.4 En tant qu’orphelins de la médecine, les maladies rares portent également le nom de « Orphan Diseases ».

Une option thérapeutique n’est actuellement disponible que pour environ 5 % des maladies rares.5 Ce chiffre illustre le besoin et l’urgence de faire progresser la recherche sur ces maladies et de développer des médicaments appropriés. Le faible nombre de patients d’un côté, et les coûts élevés de développement et de fabrication des médicaments de l’autre, représentent pour les entreprises pharmaceutiques des défis économiques et pratiques, comme par exemple la recherche de patients suffisants pour tester les médicaments lors d’études cliniques. Cependant, le développement progresse, notamment grâce aux financements de l’UE. Après un examen approfondi, les entreprises innovantes voient leur procédure d’autorisation facilitée et obtiennent une exclusivité de marché de dix ans pour leurs médicaments orphelins. En 2017, environ un médicament sur cinq nouvellement autorisé pour le traitement des maladies rares a été utilisé, ce qui montre l’engagement des entreprises pharmaceutiques dans ce domaine.5 Dans l’Union européenne, 110 médicaments avec le statut de médicament orphelin sont actuellement autorisés. À cela s’ajoutent 48 autres médicaments qui, après dix ans sur le marché, ont perdu leur statut préférentiel, mais restent en grande partie disponibles. De plus, 1 900 autres produits sont en cours de développement, mais seul un petit nombre d’entre eux obtiendra une autorisation finale (données de février 2019).6

Remplissage aseptique des médicaments orphelins chez Rentschler Fill Solutions

En tant que prestataire de services à 100 %, Rentschler Fill Solutions accompagne les entreprises biotechnologiques innovantes et les sociétés pharmaceutiques mondiales, de l’essai de leurs principes actifs lors d’études cliniques jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché, en développant des processus de remplissage efficaces. Avec une équipe expérimentée et des installations techniques ultramodernes, l’entreprise biopharmaceutique accélère la mise sur le marché du médicament et, par conséquent, l’accès des patients à de nouvelles options thérapeutiques. En remplissant des médicaments déjà autorisés, y compris des médicaments orphelins, Rentschler Fill Solutions, en tant qu’entreprise hautement spécialisée, garantit la disponibilité de médicaments hautement spécifiques et vitaux pour les patients. En tant que dernier maillon de la chaîne de production avec un contact direct avec le produit, les employés portent une grande responsabilité pour assurer les normes de qualité les plus strictes et la stérilité. Avec pour objectif d’améliorer la santé des patients dans le monde entier, il vaut la peine de donner le meilleur de soi chaque jour.

Groupes de soutien et événements lors de la journée d’action

En plus des progrès dans le diagnostic, le traitement et l’approvisionnement en médicaments, les personnes atteintes de maladies rares et leurs familles trouvent du soutien dans des groupes de soutien. Lors de la Journée internationale des maladies rares, les personnes intéressées peuvent également s’informer et réseauter lors d’événements. Les actions les plus proches ont lieu par exemple à Ulm (Allemagne) et à Salzbourg.

Sources :

1) Achse (2019) : Journée des maladies rares 2019, https://www.achseonline.de/de/Aktuelles/2019/20190228_Tag_der_Seltenen_Erkrankungen_2019.php,
Consulté le 20.02.19
2) Ministère fédéral de la Santé (2015) : Plan d’action national pour les maladies rares. NAP.se / 2014-2018,
https://www.sozialministerium.at/cms/site/attachments/0/6/5/CH4055/CMS1492947094676/nap_selteneerkrankungen_2015.pdf, Consulté le 19.02.19
3) Commission européenne : Maladies rares, https://ec.europa.eu/health/non_communicable_diseases/rare_diseases_en, Consulté le 19.02.19
4) Orphanet : À propos des maladies rares, http://www.orpha.net/national/ATDE/index/über-seltene-erkrankungen/, Consulté le 19.02.19
5) Pharmig (2017) : Fiches d’information, http://www.pharmig.at/DE/Der%20Verband/Fachbereiche/Seltene%20Erkrankungen/Seltene+Erkrankungen.aspx, Consulté le 19.02.19
6) Vfa bio (2019) : Médicaments orphelins autorisés, https://www.vfa.de/de/arzneimittelforschung/datenbanken-zu-arzneimitteln/orphan-drugs-list, Consulté le 18.02.19