#Zeďejte své vzácné nemoci na Mezinárodní den vzácných onemocnění

S logem „We care for the rare“ ukázali zaměstnanci společnosti Rentschler Fill Solutions GmbH solidaritu s lidmi trpícími vzácnými onemocněními. Dne 28. února 2019, Mezinárodní den vzácných onemocnění (#RareDiseaseDay), byly do popředí postaveny dospělí, děti a jejich potíže. V současnosti je známo 6 000 až 8 000 vzácných onemocnění.2,5 V Rakousku je postiženo více než 400 000 osob. V Německu trpí přibližně čtyři miliony lidí a v Evropské unii asi 30 milionů osob vzácným onemocněním.1,2,5

Ve biopharma společnosti Rentschler Fill Solutions v Rankweilu, Rakousko, jsou moderní léky baleny v malých a středních množstvích za aseptických podmínek v čisté místnosti. Část z nich jsou tzv. orphan drugs, které se používají k léčbě vzácných onemocnění.

Léčebné možnosti pro vzácná onemocnění stále vzácné

Onemocnění je považováno za vzácné, pokud je postiženo méně než pět z 10 000 osob v EU.3 Díky své vzácnosti je správná diagnóza často stanovena až po mnoha letech. Často se jedná o závažná nebo život ohrožující onemocnění a v 50 % případů jsou postiženy děti.5 80 % onemocnění je geneticky podmíněno, tedy vrozeno, ale existují i vzácné autoimunitní onemocnění, infekce nebo nádory.4 Jako sirotčí děti medicíny nesou vzácná onemocnění také název Orphan Diseases.

V současnosti existuje léčebná možnost pouze pro přibližně 5 % vzácných onemocnění.5 Tento počet zdůrazňuje potřebu a naléhavost urychleného výzkumu vzácných nemocí a vývoje odpovídajících léků. Nízký počet pacientů na jedné straně a stále vysoké náklady na vývoj a výrobu léků na straně druhé představují pro farmaceutické společnosti ekonomické a praktické výzvy, například najít dostatek pacientů pro testování léků v klinických studiích. Vývoj je však pozitivní, k čemuž přispívají i financování EU. Po důkladném posouzení je například zjednodušeno schvalovací řízení pro výzkumné firmy a získávají desetiletou exkluzivitu na trhu pro své orphan drugs. V roce 2017 bylo přibližně každé páté nově schválené léčivo určeno k léčbě vzácných onemocnění, což ukazuje na angažovanost farmaceutických společností v této oblasti.5 V Evropské unii je aktuálně schváleno 110 léků s statusem orphan drug. K tomu přichází dalších 48 léků, které po deseti letech na trhu ztratily přednostní status, ale většinou jsou stále dostupné. Navíc je ve vývoji dalších 1 900 produktů, z nichž však pouze malá část získá schválení (stav k únoru 2019).6

Aseptické plnění orphan drugs ve společnosti Rentschler Fill Solutions

Jako 100% poskytovatel služeb doprovází Rentschler Fill Solutions inovativní biotechnologické a globální farmaceutické společnosti od testování jejich účinných látek v klinických studiích až po schválení na trhu a vyvíjí efektivní plnící procesy. S zkušeným týmem a vysoce moderními technickými zařízeními urychluje biopharma společnost cestu léku ke schválení na trhu a tím i přístup pacientů k novým možnostem léčby. Díky plnění již schválených léků, včetně orphan drugs, zajišťuje Rentschler Fill Solutions jako vysoce specializovaná společnost dostupnost vysoce specifických a životně důležitých léků pro pacienty. Jako poslední článek výrobního řetězce s přímým kontaktem s produktem nesou zaměstnanci vysokou odpovědnost za zajištění nejvyšších standardů kvality a sterilního prostředí. S cílem zlepšit zdraví pacientů po celém světě stojí za to každý den dát to nejlepší.

Podpůrné skupiny a akce na Den akce

Kromě pokroku v diagnostice, léčbě a dodávkách léků nacházejí lidé s vzácnými onemocněními a jejich rodiny podporu v podpůrných skupinách. U příležitosti Mezinárodního dne vzácných onemocnění se zájemci mohou informovat a navazovat kontakty na akcích. Nejbližší akce se konají například v Ulmu (Německo) a Salzburgu.

Odkazy:

1) Achse (2019): Den vzácných onemocnění 2019, https://www.achseonline.de/de/Aktuelles/2019/20190228_Tag_der_Seltenen_Erkrankungen_2019.php,
Dostupné 20.02.19
2) Spolkové ministerstvo zdravotnictví (2015): Národní akční plán pro vzácná onemocnění. NAP.se / 2014-2018,
https://www.sozialministerium.at/cms/site/attachments/0/6/5/CH4055/CMS1492947094676/nap_selteneerkrankungen_2015.pdf, dostupné 19.02.19
3) Evropská komise: Vzácná onemocnění, https://ec.europa.eu/health/non_communicable_diseases/rare_diseases_en, dostupné 19.02.19
4) Orphanet: O vzácných onemocněních, http://www.orpha.net/national/ATDE/index/über-seltene-erkrankungen/, dostupné 19.02.19
5) Pharmig (2017): Fakta listy, http://www.pharmig.at/DE/Der%20Verband/Fachbereiche/Seltene%20Erkrankungen/Seltene+Erkrankungen.aspx, dostupné 19.02.19
6) Vfa bio (2019): Schválené orphan drugs, https://www.vfa.de/de/arzneimittelforschung/datenbanken-zu-arzneimitteln/orphan-drugs-list, dostupné 18.02.19