#MutasdMegErit ritka betegségek nemzetközi napján

„Mi törődünk a ritkákkal” szlogennel mutatták be a Rentschler Fill Solutions GmbH alkalmazottai szolidaritásukat azokkal az emberekkel, akik ritka betegségektől szenvednek. 2019. február 28-án, a ritka betegségek nemzetközi napján (#RareDiseaseDay), a felnőttekre és gyermekekre, valamint azok nehézségeire irányították a figyelmet. Jelenleg 6 000 és 8 000 ritka betegséget ismernek.2,5 Ausztriában több mint 400 000 személy érintett. Németországban körülbelül négy millió ember szenved, az Európai Unióban pedig kb. 30 millió személy érintett ritka betegségekben.1,2,5

A Rankweilben, Ausztriában működő biopharma vállalat, a Rentschler Fill Solutions, modern gyógyszereket kis és közepes mennyiségben, aseptikus körülmények között, tisztatérben tölt be. Ezek közé tartoznak az úgynevezett „orvvadászat” gyógyszerek, amelyeket a ritka betegségek kezelésére használnak.

Gyógyítási lehetőségek ritka betegségekre még ritkák

Betegség akkor tekinthető ritkának, ha az EU-ban kevesebb mint 10 000 személyből öt érintett.3 A ritkasága miatt gyakran csak sok év elteltével állítható fel pontos diagnózis. Gyakran súlyos vagy életveszélyes betegségekről van szó, és az esetek 50%-ában gyermekek érintettek.5 A betegségek 80%-a genetikai eredetű, vagyis veleszületett, de léteznek ritka autoimmun betegségek, fertőzések vagy daganatok is.4 A ritka betegségeket az orvostudomány „árva betegségeknek” is nevezik.

Jelenleg csak kb. 5%-ára van gyógyítási lehetőség a ritka betegségeknek.5 Ez a szám jól mutatja a szükségletet és a sürgősséget a ritka betegségek kutatásának előmozdítására és megfelelő gyógyszerek fejlesztésére. A kis betegszám ugyanakkor a gyógyszerfejlesztési és -gyártási költségek magas szintje kihívásokat jelent a gyógyszeripari vállalatok számára, például elegendő számú beteg megtalálása klinikai vizsgálatokhoz. A fejlődés azonban pozitív, amit az EU támogatásai is elősegítenek. Az intenzív vizsgálatok után például a kutatócégek könnyebben juthatnak engedélyhez, és tíz évig tartó kizárólagos joguk van az Orphan gyógyszerek forgalmazására. 2017-ben minden ötödik, újonnan engedélyezett gyógyszer ritka betegségek kezelésére szolgált, ami a gyógyszergyártók elkötelezettségét mutatja ezen a területen.5 Az Európai Unióban jelenleg 110 gyógyszer rendelkezik Orphan gyógyszer státusszal. Emellett további 48 gyógyszer van, amelyek tíz év után elvesztették a piaci előnyüket, de többségük továbbra is elérhető. Továbbá 1 900 termék fejlesztése folyik, de végül csak kis részük kap engedélyt (2019 februárjában az állás szerint).6

Aszeptikus töltés Orphan gyógyszerek esetén a Rentschler Fill Solutionsnál

A Rentschler Fill Solutions, mint 100%-os szolgáltató, innovatív biotechnológiai és globális gyógyszeripari vállalatokat támogat a hatóanyagok klinikai vizsgálatokban történő kipróbálásától a piacra kerülésig, és hatékony töltési folyamatokat fejleszt. Tapasztalt csapatával és korszerű technikai berendezéseivel a biopharma vállalat felgyorsítja a gyógyszer piaci engedélyezésének útját, ezáltal a betegek számára gyorsabban elérhetővé téve az új terápiás lehetőségeket. A már engedélyezett gyógyszerek, köztük az Orphan gyógyszerek töltésével a Rentschler Fill Solutions, mint magas specializációval rendelkező vállalat, biztosítja a magas szintű és életfontosságú gyógyszerek elérhetőségét a betegek számára. A gyártási lánc utolsó szakaszaként közvetlen termékkapcsolatban lévő munkatársak nagy felelősséget viselnek a legmagasabb minőségi követelmények és a steril környezet biztosításában. Azért dolgoznak, hogy a világon javítsák a betegek egészségét, és minden nap a legjobbat nyújtsák.

Önsegítő csoportok és események a nap alkalmából

A diagnózis, terápia és gyógyszerellátás fejlődése mellett a ritka betegségekkel élő emberek és családjaik támogatást találnak önsegítő csoportokban. A nemzetközi ritka betegségek napján az érdeklődők információkat szerezhetnek és kapcsolatokat építhetnek ki eseményeken. A legközelebbi akciók például Ulmban (Németország) és Salzburgban kerülnek megrendezésre.

Bizonyítékok:

1) Achse (2019): A ritka betegségek napja 2019, https://www.achseonline.de/de/Aktuelles/2019/20190228_Tag_der_Seltenen_Erkrankungen_2019.php,
Elérés: 2019.02.20
2) Szövetségi Egészségügyi Minisztérium (2015): Nemzeti cselekvési terv a ritka betegségekről. NAP.se / 2014-2018,
https://www.sozialministerium.at/cms/site/attachments/0/6/5/CH4055/CMS1492947094676/nap_selten_krankheiten_2015.pdf, Elérés: 2019.02.19
3) Európai Bizottság: Ritka betegségek, https://ec.europa.eu/health/non_communicable_diseases/rare_diseases_en, Elérés: 2019.02.19
4) Orphanet: A ritka betegségekről, http://www.orpha.net/national/ATDE/index/über-seltene-erkrankungen/, Elérés: 2019.02.19
5) Pharmig (2017): FactSheetek, http://www.pharmig.at/DE/Der%20Verband/Fachbereiche/Seltene%20Erkrankungen/Seltene+Erkrankungen.aspx, Elérés: 2019.02.19
6) Vfa bio (2019): Engedélyezett Orphan gyógyszerek, https://www.vfa.de/de/arzneimittelforschung/datenbanken-zu-arzneimitteln/orphan-drugs-list, Elérés: 2019.02.18