Mise à l'échelle fiable des thérapies cellulaires et géniques

Les thérapies cellulaires et géniques sont considérées comme des approches prometteuses pour la médecine personnalisée, ce qui explique la croissance rapide du nombre d'études cliniques. Mais avant même de pouvoir relever pleinement les défis pharmaceutiques, les fabricants font face à un nouveau goulot d'étranglement : des coûts de développement et de production élevés. Cela nécessite une transition des processus manuels et fragmentés vers des processus automatisés.

Les chiffres parlent d'eux-mêmes : les thérapies cellulaires et géniques (TCGs) sont en plein essor :

– +40 % de croissance annuelle jusqu'en 2030
– 34 % de tous les médicaments injectables en développement sont des TCGs
– Les coûts de traitement atteignent actuellement jusqu'à 4 millions USD par patient
– Les biologiques dominent avec 84 % dans le pipeline de développement, bien que leur part de marché ne représente que 12 %

Évolutif de la R&D à la production en série

Une raison majeure des coûts élevés des thérapies cellulaires et géniques est la dépendance persistante à des processus de production manuels. Ces procédés intensifs en main-d'œuvre limitent la scalabilité et la cohérence. En tant que partenaire stratégique de l'industrie pharmaceutique et biotechnologique, Syntegon aborde directement ces défis. Dès les premières phases, les systèmes de confinement de notre filiale Klenzaids garantissent une production conforme aux BPF avec des solutions aseptiques, bioclean et de confinement. Pour passer de la production clinique à la production commerciale, nous proposons des systèmes automatisés qui assurent à la fois efficacité et sécurité réglementaire. Par exemple, la Versynta microBatch, une cellule de production sans gant pour de très petites séries, élimine les interventions manuelles dans l'isolateur et garantit la conformité aux réglementations telles que l'annexe 1. Pour des volumes plus importants, une gamme de solutions d'embouteillage automatisées est disponible.

Maîtriser la conformité GMP avec expertise et services

Les développeurs de thérapies cellulaires et géniques ayant peu d'expérience en production commerciale font souvent face à une courbe d'apprentissage abrupte lorsqu'ils passent à une fabrication conforme aux BPF. Nos experts les soutiennent durant cette phase critique avec le savoir-faire et les services de notre filiale Valicare – de la conception des installations aux stratégies PQM, en passant par la mise en œuvre de processus entièrement conformes aux BPF. Des concepts modulaires de salles blanches comme cult.tainer permettent une mise en place rapide et progressive d'environnements de production conformes, aidant ainsi les fabricants à éviter des retards coûteux.

Solutions intégrées pour le remplissage et la conservation au froid

Plus de 99 % des thérapies cellulaires et géniques sont administrées sous forme de préparations injectables, dont environ la moitié est remplie dans des fioles. Une production réussie dépend donc souvent de la bonne ligne d'embouteillage, combinant rentabilité et conditions d'exploitation aseptiques ou stériles strictes. Notre large portefeuille est adapté à ces exigences. Par exemple, les plateformes ARF et ALF permettent un remplissage de haute qualité pour des lots plus importants dans des fioles, tandis que des systèmes à usage unique comme les pompes péristaltiques offrent des options de remplissage stériles. Des solutions de bout en bout pour les contenants RTU conviennent particulièrement pour minimiser les pertes de produit. De plus, les congélateurs de Telstar assurent un stockage à long terme sûr et personnalisable – à des températures allant jusqu'à -86°C, ce qui est particulièrement pertinent pour la conservation des thérapies géniques et, dans certains cas, des produits à base de cellules.

Partenariat stratégique pour l'avenir des thérapies cellulaires et géniques

De la première consultation aux systèmes automatisés en passant par des services complets, Syntegon propose des solutions intégrées et un accompagnement sans faille tout au long du projet. Ainsi, nous aidons les fabricants de thérapies cellulaires et géniques à optimiser leur production, à garantir la conformité réglementaire et à commercialiser leurs médicaments plus rapidement – tout en réduisant les coûts tout au long du cycle de production. Forts de décennies d'expérience, d'une présence mondiale et d'une approche technologique tournée vers l'avenir, nous soutenons les entreprises biopharmaceutiques pour exploiter pleinement le potentiel des thérapies cellulaires et géniques et les transformer en traitements accessibles et changeant la vie.