Spolehlivě škálovat buněčné a genetické terapie

Buňky a genové terapie jsou považovány za slibné přístupy k personalizované medicíně, a proto rychle roste počet klinických studií. Ještě před tím, než budou plně zvládnuty farmaceutické výzvy, se však výrobci již potýkají s dalším problémem: vysokými náklady na vývoj a výrobu. To vyžaduje přechod od manuálních a fragmentovaných procesů k automatizovaným.

Čísla hovoří jasnou řečí: Buňky a genové terapie (CGTs) jsou na vzestupu:

– očekává se roční růst +40 % do roku 2030
– 34 % všech injekčních léčiv ve vývoji jsou CGTs
– náklady na léčbu dosahují v současnosti až 4 milionů USD na pacienta
– biologika dominují s 84 % ve vývojovém portfoliu, ačkoliv jejich tržní podíl činí pouze 12 %

Škálovatelné od výzkumu a vývoje po velkovýrobu

Hlavním důvodem vysokých nákladů na buňky a genové terapie je pokračující závislost na manuálních výrobních procesech. Tyto pracovně náročné metody omezují škálovatelnost a konzistenci. Jako strategický partner farmaceutického a biotechnologického průmyslu se společnost Syntegon přímo zaměřuje na tyto výzvy. V raných fázích zajišťují naše kontainment systémy dceřiné společnosti Klenzaids výrobu v souladu s GMP s aseptickými, bioclean a containment řešeními. Pro přechod od klinické k komerční výrobě nabízíme automatizované systémy, které zajišťují jak efektivitu, tak regulační bezpečnost. Například Versynta microBatch, bezruková výrobní buňka pro malé série, eliminuje manuální zásahy v izolátoru a zajišťuje dodržování předpisů, jako je Annex 1. Pro větší objemy je k dispozici řada automatizovaných plnících řešení.

Dodržení GMP s odbornými znalostmi a službami

Vývojáři buněčných a genových terapií s malou zkušeností s komerční výrobou často čelí strmému učebnímu oblouku při přechodu na GMP-kompatibilní výrobu. Naši odborníci je v této kritické fázi podporují s know-how a službami naší dceřiné společnosti Valicare – od návrhu zařízení přes PQM strategie až po implementaci plně GMP-kompatibilních procesů. Modulární koncepty čistých prostor, jako je cult.tainer, umožňují rychlou a postupnou výstavbu shodných výrobních prostředí a pomáhají výrobcům vyhnout se nákladným zpožděním.

Integrovaná řešení pro plnění a chlazení

Více než 99 procent buněčných a genových terapií se podává jako injekční přípravky, přičemž přibližně polovina je plněna do lahviček. Úspěšná výroba tak často závisí na správném plnícím zařízení, které kombinuje ekonomickou efektivitu s přísnými aseptickými nebo sterilními provozními podmínkami. Naše široké portfolio je přizpůsobeno těmto požadavkům. Například platformy ARF a ALF umožňují vysoce kvalitní plnění větších sérií do lahviček, zatímco jednorázové systémy, jako jsou peristaltické čerpadla, nabízejí sterilní možnosti plnění. End-to-end řešení pro RTU nádoby jsou zvláště vhodná pro minimalizaci ztrát produktu. Navíc chladicí boxy Telstar zajišťují bezpečné a individuálně přizpůsobitelné dlouhodobé skladování – s teplotami až do -86 °C, což je zvláště relevantní pro konzervaci genových terapií a v některých případech také buněčných produktů.

Strategické partnerství pro budoucnost buněčných a genových terapií

Od prvního poradenství přes automatizovaná zařízení až po komplexní služby nabízí společnost Syntegon integrovaná řešení a bezproblémovou podporu během celého projektu. Pomáháme výrobcům buněčných a genových terapií optimalizovat výrobu, zajistit dodržování právních předpisů a uvádět léky na trh rychleji – a tím snižovat náklady během celého výrobního cyklu. Díky desetiletým zkušenostem, globální přítomnosti a technologickému přístupu orientovanému na budoucnost podporujeme biopharmaceutické společnosti v plném využití potenciálu buněčných a genových terapií a jejich přeměně na dostupná, život měnící ošetření.