Scalare in modo affidabile le terapie cellulari e geniche

Le terapie cellulari e geniche sono considerate approcci promettenti per la medicina personalizzata, e di conseguenza il numero di studi clinici cresce rapidamente. Tuttavia, prima ancora di poter affrontare completamente le sfide farmaceutiche, i produttori si trovano già di fronte al prossimo collo di bottiglia: alti costi di sviluppo e produzione. Ciò richiede un cambiamento da processi manuali e frammentati a processi automatizzati.

I numeri parlano chiaro: le terapie cellulari e geniche (CGT) sono in crescita:

– +40% di crescita annua prevista fino al 2030
– Il 34% di tutti i principi attivi in fase di sviluppo sono CGT
– I costi di trattamento attualmente arrivano fino a 4 milioni di USD per paziente
– I biologici dominano con l’84% la pipeline di sviluppo, anche se la loro quota di mercato è solo del 12%

Scalabile dalla R&S alla produzione in serie

Una ragione fondamentale per gli alti costi delle terapie cellulari e geniche è la dipendenza continua da processi di produzione manuali. Queste procedure laboriose limitano la scalabilità e la coerenza. Come partner strategico dell’industria farmaceutica e biotecnologica, Syntegon affronta direttamente queste sfide. Nelle fasi iniziali, i sistemi di contenimento della nostra controllata Klenzaids garantiscono una produzione conforme alle GMP con soluzioni asettiche, bioclean e di contenimento. Per passare dalla produzione clinica a quella commerciale, offriamo sistemi automatizzati che consentono sia efficienza sia sicurezza regolamentare. Ad esempio, la Versynta microBatch, una cella di produzione senza guanti per piccoli lotti, elimina interventi manuali nell’isolatore e garantisce la conformità a normative come l’Annex 1. Per volumi maggiori, sono disponibili numerose soluzioni di riempimento automatizzato.

Superare la conformità GMP con know-how e servizi

Gli sviluppatori di terapie cellulari e geniche con poca esperienza nella produzione commerciale spesso affrontano una curva di apprendimento ripida quando si adeguano a una produzione conforme alle GMP. I nostri esperti li supportano in questa fase critica con il know-how e i servizi della nostra controllata Valicare — dalla progettazione degli impianti alle strategie PQM fino all’implementazione di processi completamente conformi alle GMP. Concetti modulari di camere bianche come cult.tainer consentono di costruire rapidamente e gradualmente ambienti di produzione conformi, aiutando i produttori a evitare ritardi costosi.

Soluzioni integrate per il riempimento e la conservazione a freddo

Più del 99% delle terapie cellulari e geniche viene somministrato come preparato iniettabile, circa la metà di essi viene riempita in fiale. Una produzione di successo dipende spesso dalla giusta linea di riempimento, che combina economicità con condizioni di operatività sterili o asettiche rigorose. Il nostro ampio portfolio è progettato per queste esigenze. Ad esempio, le piattaforme ARF e ALF consentono un riempimento di alta qualità di grandi lotti in fiale, mentre sistemi monouso come le pompe peristaltiche offrono opzioni di riempimento sterile. Soluzioni end-to-end per contenitori RTU sono particolarmente adatte a minimizzare le perdite di prodotto. Inoltre, i congelatori Telstar garantiscono un deposito sicuro e personalizzabile a lungo termine — con temperature fino a -86°C, particolarmente rilevante per la conservazione di terapie geniche e, in alcuni casi, di prodotti cellulari.

Partnership strategica per il futuro delle terapie cellulari e geniche

Dalla prima consulenza fino a impianti automatizzati e servizi completi, Syntegon offre soluzioni integrate e supporto continuo durante tutto il progetto. Aiutiamo i produttori di terapie cellulari e geniche a ottimizzare la produzione, garantire la conformità alle normative e portare i farmaci sul mercato più rapidamente — riducendo così i costi durante tutto il ciclo di produzione. Con decenni di esperienza, presenza globale e un approccio tecnologico orientato al futuro, supportiamo le aziende biopharma nel sfruttare appieno il potenziale delle terapie cellulari e geniche, trasformandole in trattamenti accessibili e in grado di cambiare la vita.