Le projet JOIN4ATMP financé par l'UE vise à surmonter les obstacles réglementaires

Fabrication conforme aux BPF de thérapies géniques et cellulaires dans un laboratoire spécialisé de la Charité © Charité | Arne Sattler / Fabrication conforme aux BPF de thérapies géniques et cellulaires dans un laboratoire spécialisé de la Charité © Charité | Arne Sattler

Ils sont une lueur d'espoir pour les personnes pour lesquelles les thérapies conventionnelles échouent ou pour lesquelles il n'existe jusqu'à présent aucun traitement efficace : les soi-disant ATMP, Produits Médicaux de Thérapie Avancée. Il y a seulement cinq ans, les premiers de ces médicaments innovants, développés avec des technologies génétiques et cellulaires, ont été officiellement approuvés. Certains d'entre eux écrivent une success story. D'autres ont rapidement quitté le marché. Sous la coordination de la Charité – Universitätsmedizin Berlin, soutenue par le Berlin Institute of Health à la Charité (BIH), le projet européen JOIN4ATMP démarre maintenant. Il vise à montrer quels obstacles empêchent la réussite de ces nouvelles thérapies et ce qui est nécessaire pour que les personnes en Europe puissent y accéder rapidement, en toute sécurité et de manière équitable.

Les thérapies géniques et cellulaires comptent parmi les innovations les plus importantes dans le domaine de la santé. Et elles reflètent le progrès scientifique et technologique. Elles ont le potentiel de révolutionner le traitement du cancer, des maladies auto-immunes, neurodégénératives et de nombreuses maladies génétiques rares. Cependant, le chemin jusqu'à l'autorisation et à l'application clinique de ces produits est long et souvent semé d'embûches.

C'est pourquoi l'Alliance des principales cliniques universitaires européennes, EUHA, a fondé il y a quatre ans EUCCAT, le Centre européen pour les thérapies géniques et cellulaires. Il doit faciliter l'application clinique des ATMP développés dans les universités et renforcer la recherche fondamentale menée en Europe. Issue de cet institut virtuel, le projet JOIN4ATMP vient de démarrer. Tous les membres de l'EUHA, ainsi que les réseaux européens déjà financés, RESTORE et T2EVOLVE, des entreprises biotechnologiques et la représentation des patientes et patients EURORDIS, contribueront à identifier les obstacles et à proposer des solutions concrètes – afin que ces thérapies innovantes soient abordables et accessibles à tous les patients.

«» Médicaments vivants

Les ATMP sont des médicaments basés sur des gènes, des tissus ou des cellules et contiennent souvent des composants vivants. Par exemple, il est possible d'extraire des globules blancs chez des patientes et patients atteints de leucémie, puis de les modifier génétiquement en laboratoire de manière à ce qu'ils puissent reconnaître et détruire les cellules cancéreuses lorsqu'ils sont réintroduits dans le corps. Les ATMP peuvent être mieux adaptés que les médicaments classiques aux besoins individuels des patients et conviennent particulièrement au traitement de maladies rares et de cancers qui n'ont jusqu'à présent pas pu être traités ou seulement de manière inadéquate.

Malgré un grand nombre d'ATMP actuellement en développement, peu de produits ont jusqu'à présent été autorisés sur le marché européen. Le problème : les exigences réglementaires pour l'autorisation de médicaments classiques, qui nécessitent par exemple des essais cliniques avec un grand nombre de patients, ne peuvent pas être appliquées à ces thérapies géniques et cellulaires complexes.

Créer de nouvelles conditions cadres

C'est là qu'intervient JOIN4ATMP, financé par la Commission européenne pour trois ans avec environ trois millions d'euros. « Nous voulons élaborer des recommandations concrètes pour permettre aux patientes et patients en Europe d'accéder plus rapidement aux nouvelles thérapies géniques et cellulaires », explique la professeure Annette Künkele-Langer de la clinique de pédiatrie spécialisée en oncologie et hématologie de la Charité, qui dirige le consortium. « À cet effet, nous rassemblons à l'échelle européenne des connaissances et expériences en développement préclinique, fabrication, essais cliniques, autorisation de mise sur le marché et rémunération des ATMP, et analysons sur les plans médical, réglementaire et économique les obstacles et comment les surmonter. »

Sous forme de lignes directrices, recommandations et livres blancs, les expertes et experts présenteront leurs conclusions et feront avancer la stratégie européenne pour les thérapies innovantes. Elles constitueront la base de nouvelles procédures d'autorisation adaptées aux ATMP et créeront un cadre pour une fabrication standardisée et décentralisée de thérapies géniques et cellulaires, tout en étendant les bonnes pratiques de fabrication (GMP) strictes à l'échelle européenne.