Projekt JOIN4ATMP wspierany przez UE pokona przeszkody regulacyjne

GMP-zgodna produkcja terapii genowych i komórkowych w specjalistycznym laboratorium Charité © Charité | Arne Sattler / GMP-compliant manufacturing of gene and cell therapies in a special lab at Charité © Charité | Arne Sattler

Oni są nadzieją dla ludzi, u których tradycyjne terapie zawodzą lub dla których dotąd nie istniało skuteczne leczenie: tak zwane ATMPs, zaawansowane produkty lecznicze terapii genowej i komórkowej. Zaledwie pięć lat temu pierwsze z tych nowatorskich leków, opracowanych z użyciem technologii genetycznych i komórkowych, zostały oficjalnie zatwierdzone. Niektóre z nich zapisują historię sukcesu. Inne szybko opuściły rynek. Pod koordynacją Charité – Uniwersyteckiego Szpitala Medycznego w Berlinie, wspieraną przez Berlin Institute of Health w Charité (BIH), rozpoczyna się teraz europejski projekt JOIN4ATMP. Ma on pokazać, na jakich przeszkodach opierają się nowe terapie i co jest konieczne, aby ludzie w Europie mogli szybko, bezpiecznie i równo korzystać z nich.

Terapię genową i komórkową zalicza się do najważniejszych innowacji w dziedzinie zdrowia. Są one odzwierciedleniem postępu naukowego i technologicznego. Mają potencjał, aby całkowicie zmienić leczenie raka, chorób autoimmunologicznych, neurodegeneracyjnych i wielu rzadkich chorób genetycznych. Jednak droga do zatwierdzenia i klinicznego zastosowania tych produktów jest długa i często napotyka trudności.

Dlatego też sojusz wiodących europejskich klinik uniwersyteckich EUHA założył cztery lata temu EUCCAT, Europejskie Centrum Terapii Genowej i Komórkowej. Ma ono ułatwić kliniczne zastosowanie ATMPs opracowanych na uczelniach oraz jeszcze bardziej zintegrować podstawowe badania naukowe prowadzone w Europie. Z wirtualnego instytutu wyłonił się właśnie projekt JOIN4ATMP. W jego realizację zaangażują się wszyscy członkowie EUHA, wraz z już istniejącymi sieciami finansowanymi przez UE – RESTORE i T2EVOLVE, firmami biotechnologicznymi oraz reprezentacją pacjentów EURORDIS. Celem jest wskazanie przeszkód i zaproponowanie praktycznych rozwiązań – aby nowatorskie terapie były dostępne i przystępne dla wszystkich pacjentów.

„Żywe” leki

ATMPs to leki oparte na genach, tkankach lub komórkach, które często zawierają elementy żywe. Na przykład możliwe jest pobranie od pacjentów z białaczką białych krwinek i ich modyfikacja genetyczna w laboratorium, tak aby – po powrocie do organizmu – rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworowe. ATMPs mogą być lepiej dostosowane do indywidualnych potrzeb pacjentów niż tradycyjne leki i szczególnie nadają się do leczenia rzadkich chorób i nowotworów, które do tej pory nie mogły być skutecznie leczone lub były leczone nieadekwatnie.

Pomimo dużej liczby ATMPs obecnie w fazie rozwoju, do tej pory tylko niewiele z nich zostało zatwierdzonych na rynek europejski. Problem polega na tym, że wymogi regulacyjne dotyczące zatwierdzania zwykłych leków, które na przykład wymagają dużych badań klinicznych na dużej liczbie pacjentów, nie mogą być bezpośrednio przeniesione na te skomplikowane terapie genowe i komórkowe.

Tworzenie nowych ram prawnych

W tym miejscu wchodzi projekt JOIN4ATMP, który jest finansowany przez Komisję Europejską na trzy lata kwotą około trzech milionów euro. „Chcemy opracować konkretne rekomendacje, jak pacjenci w Europie mogą szybciej uzyskać dostęp do nowatorskich terapii genowych i komórkowych” – mówi prof. Annette Künkele-Langer z Kliniki Pediatrii z Oddziałem Onkologii i Hematologii w Charité, która kieruje konsorcjum. „W tym celu zbieramy wiedzę i doświadczenia z zakresu rozwoju przedklinicznego, produkcji, badań klinicznych, zatwierdzania na rynek i wyceny ATMPs na skalę europejską oraz analizujemy na poziomie medycznym, regulacyjnym i ekonomicznym przeszkody i sposoby ich pokonania.”

W formie wytycznych, rekomendacji i whitepapers eksperci przedstawią swoje wnioski, które przyczynią się do rozwoju europejskiej strategii dla nowatorskich terapii. Będą one podstawą dla nowych, dostosowanych do ATMPs procedur zatwierdzania i stworzą ramy dla standaryzowanej, zdecentralizowanej produkcji genowych i komórkowych terapii, przy jednoczesnym rozszerzeniu surowych zasad dobrej praktyki wytwarzania (GMP) na poziomie europejskim.