EU- podporovaný projekt JOIN4ATMP překoná regulační překážky

GMP-kompatibilní výroba genových a buněčných terapií v speciální laboratoři Charité © Charité | Arne Sattler / GMP-kompatibilní výroba genových a buněčných terapií v speciální laboratoři Charité © Charité | Arne Sattler

Jsou nadějí pro lidi, u nichž selhaly běžné terapie nebo pro které dosud neexistuje účinná léčba: takzvané ATMPs, pokročilé terapeutické léčivé přípravky. Před pouhými pěti lety byly první z těchto nových léků, vyvinutých pomocí genových a buněčných technologií, oficiálně schváleny. Některé z nich píší úspěšný příběh. Jiné se rychle stáhly z trhu. Pod vedením Charité – Universitätsmedizin Berlin, podporované Berlínským institutem zdraví v Charité (BIH), nyní začíná celoevropský projekt JOIN4ATMP. Chce ukázat, na jakých překážkách nové terapie selhávají a co je potřeba, aby se lidé v Evropě mohli rychle, bezpečně a rovnoprávně na nich podílet.

Genové a buněčné terapie patří k nejvýznamnějším inovacím v oblasti zdravotnictví. A jsou odrazem vědeckého a technologického pokroku. Mají potenciál úplně nově změnit léčbu rakoviny, autoimunitních onemocnění, neurodegenerativních chorob a mnoha vzácných genetických nemocí. Cesta k jejich schválení a klinickému použití je však dlouhá a často spojená s obtížemi.

Proto před čtyřmi lety založila aliance předních evropských univerzitních klinik EUHA Evropské centrum pro genové a buněčné terapie EUCCAT. Má usnadnit klinické použití ATMPs vyvinutých na vysokých školách a ještě více propojit základní výzkum prováděný v Evropě. Z virtuálního institutu vznikl nyní projekt JOIN4ATMP. Všichni členové EUHA, spolu s již existujícími evropskými sítěmi financovanými EU RESTORE a T2EVOLVE, biotechnologickými firmami a zastoupením pacientů EURORDIS, přispějí k odhalení překážek a navrhnou praktická řešení – aby byly tyto nové terapie dostupné a cenově dostupné pro všechny pacienty.

„Živé“ léky

ATMPs jsou léčivé přípravky založené na genech, tkáních nebo buňkách a často obsahují živé složky. Například je možné odebrat pacientům s leukémií bílé krvinky a v laboratoři je geneticky upravit tak, aby se po návratu do těla dokázaly rozpoznat a zničit rakovinné buňky. ATMPs lze lépe než tradiční léky individuálně přizpůsobit pacientům a jsou obzvlášť vhodné pro léčbu vzácných onemocnění a rakovin, které dosud nebyly nebo jen nedostatečně léčitelné.

Navzdory vysokému počtu ATMPs, které jsou momentálně ve vývoji, je zatím pouze několik produktů schváleno pro evropský trh. Problémem jsou regulační požadavky na schválení, které u běžných léků, například s velkým počtem pacientů v klinických studiích, nelze jednoduše aplikovat na tyto složité genové a buněčné terapie.

Vytváření nových rámcových podmínek

Zde přichází na řadu JOIN4ATMP, který je podporován Evropskou komisí na tři roky částkou přibližně tří milionů eur. „Chceme vypracovat konkrétní doporučení, jak mohou pacienti v Evropě získat rychlejší přístup k novým genovým a buněčným terapiím,“ říká prof. Annette Künkele-Langer z dětské kliniky se zaměřením na onkologii a hematologii v Charité, která vede konsorcium. „K tomu shromažďujeme evropské znalosti a zkušenosti v preklinickém vývoji, výrobě, klinickém testování, schvalování na trhu a úhradách ATMPs a analyzujeme na lékařské, regulační a ekonomické úrovni překážky a způsoby jejich překonání.“

Ve formě pokynů, doporučení a whitepaperů budou odborníci prezentovat své závěry a tím posunou evropskou strategii pro nové terapie kupředu. Ty budou základem pro nové schvalovací postupy přizpůsobené ATMPs a vytvoří rámec pro standardizovanou, decentralizovanou výrobu genových a buněčných terapeutik při současném rozšíření přísných dobrých výrobních praktik (GMP) na evropské úrovni.