EU-támogatott JOIN4ATMP projekt meg fogja szüntetni a szabályozási akadályokat

GMP-megfelelő gyártás gén- és sejtterápiákhoz egy speciális laboratóriumban a Charité-ben © Charité | Arne Sattler / GMP-megfelelő gyártás gén- és sejtterápiákhoz egy speciális laboratóriumban a Charité-ben © Charité | Arne Sattler

Önök azok a remények az emberek számára, akiknél a hagyományos terápiák nem működnek, vagy eddig nem állt rendelkezésre hatékony kezelés: úgynevezett ATMP-k, fejlett terápiás gyógyászati termékek. Mindössze öt évvel ezelőtt az első ilyen újszerű gyógyszereket, gén- és sejttechnológiákkal fejlesztve, hivatalosan jóváhagyták. Néhány közülük sikertörténetet ír. Mások gyorsan elhagyták a piacot. A Charité – Universitätsmedizin Berlin koordinálásával, a Berlin Institute of Health in der Charité (BIH) támogatásával most elindul az európai JOIN4ATMP projekt. Célja, hogy feltárja, milyen akadályokba ütköznek az új terápiák, és mi szükséges ahhoz, hogy Európában az emberek gyorsan, biztonságosan és egyenlő feltételekkel vehessék igénybe ezeket.

A gén- és sejttérképek az egészségügyi innovációk egyik legfontosabb területéhez tartoznak. És tükrözik a tudományos és technológiai fejlődést. Potenciáljuk van arra, hogy teljesen új alapokra helyezzék a rák, autoimmun betegségek, neurodegeneratív betegségek és sok ritka genetikai betegség kezelését. Azonban az út a jóváhagyásig és a klinikai alkalmazásig hosszú, és nem ritkán nehézségekkel jár.

Ezért alapították négy évvel ezelőtt az EUHA-t, az európai vezető egyetemi klinikák szövetségét, az EUCCAT-ot, az Európai Gén- és Sejtterápiák Központját. Célja, hogy megkönnyítse az egyetemeken kifejlesztett ATMP-k klinikai alkalmazását, és még szorosabbra fűzze az Európában végzett alapkutatásokat. A virtuális intézményből kinőtt a most indult JOIN4ATMP projekt. Az EUHA összes tagja, valamint a már meglévő EU-támogatott hálózatok, a RESTORE és a T2EVOLVE, biotechnológiai vállalatok és az EURORDIS betegjogi szervezet hozzájárulnak ahhoz, hogy feltárják az akadályokat, és gyakorlati megoldásokat javasoljanak – hogy az újszerű terápiák megfizethetőek és minden beteg számára elérhetőek legyenek.

„Élő” gyógyszerek

Az ATMP-k olyan gyógyszerek, amelyek géneken, szöveteken vagy sejtek alapulnak, és ezért gyakran élő összetevőket tartalmaznak. Például lehetőség van arra, hogy leukémiás betegektől fehérvérsejteket nyerjenek, és ezeket laboratóriumban géntechnológia segítségével módosítsák, hogy visszatérve a szervezetbe felismerjék és elpusztítsák a rákos sejteket. Az ATMP-k jobban személyre szabhatók, mint a hagyományos gyógyszerek, és különösen alkalmasak ritka betegségek és rákos megbetegedések kezelésére, amelyek eddig nem vagy csak korlátozottan voltak kezelhetők.

Bár jelenleg sok ATMP fejlesztés alatt áll, csak kevés termék kapott eddig engedélyt az európai piacon. A probléma az, hogy a hagyományos gyógyszerekre vonatkozó szabályozási előírásokat, például nagy betegszámú klinikai vizsgálatokat, nem lehet alkalmazni ezekre a komplex gén- és sejttérképekre.

Új keretrendszerek kialakítása

Itt lép színre a JOIN4ATMP, amelyet az Európai Bizottság három évre mintegy három millió euróval támogat. „Konkrét ajánlásokat akarunk kidolgozni arra, hogyan juthatnak gyorsabban hozzá az európai páciensek az újszerű gén- és sejttérképekhez” – mondja Prof. Annette Künkele-Langer, a Charité gyermekgyógyászati klinikájának onkológiai és hematológiai részlegének vezetője, aki a konzorciumot irányítja. „Európai szinten összegyűjtjük a preklinikai fejlesztés, gyártás, klinikai vizsgálatok, piaci engedélyezés és térítés terén szerzett tudást és tapasztalatokat, és elemezzük az akadályokat orvosi, szabályozási és gazdasági szempontból, valamint hogy ezeket miként lehet leküzdeni.”

Ajánlások, irányelvek és whitepaper-ek formájában a szakértők bemutatják következtetéseiket, ezzel elősegítve az európai stratégia fejlődését az újszerű terápiák terén. Ezek alapul szolgálnak majd az ATMP-kre szabott, új engedélyezési eljárásokhoz, és keretrendszert teremtenek a gén- és sejttérképek standardizált, decentralizált gyártásához, miközben kiterjesztik a szigorú jó gyártási gyakorlatokat (GMP) az európai szintre.