El proyecto financiado por la UE JOIN4ATMP eliminará obstáculos regulatorios

Fabricación conforme a GMP de terapias génicas y celulares en un laboratorio especializado de Charité © Charité | Arne Sattler / Fabricación conforme a GMP de terapias génicas y celulares en un laboratorio especializado de Charité © Charité | Arne Sattler

Son esperanza para las personas en las que las terapias convencionales fracasan o para quienes hasta ahora no existe un tratamiento eficaz: los llamados ATMPs, Productos Medicinales de Terapia Avanzada. Hace apenas cinco años, algunos de estos medicamentos innovadores, desarrollados con tecnologías génicas y celulares, fueron aprobados oficialmente. Algunos de ellos escriben historias de éxito. Otros abandonaron rápidamente el mercado. Bajo la coordinación de la Charité – Medicina Universitaria de Berlín, apoyada por el Berlin Institute of Health en la Charité (BIH), ahora se inicia el proyecto europeo JOIN4ATMP. Su objetivo es mostrar qué obstáculos impiden el éxito de las nuevas terapias y qué es necesario para que las personas en Europa puedan acceder a ellas de manera rápida, segura y equitativa.

Las terapias génicas y celulares son una de las innovaciones más importantes en el ámbito de la salud. Y reflejan el avance científico y tecnológico. Tienen el potencial de revolucionar el tratamiento de cáncer, enfermedades autoinmunes, neurodegenerativas y muchas enfermedades genéticas raras. Sin embargo, el camino hasta la aprobación y aplicación clínica de estos productos es largo y a menudo presenta dificultades.

Por esta razón, la Alianza de los principales hospitales universitarios europeos EUHA fundó hace cuatro años EUCCAT, el Centro Europeo para Terapias Génicas y Celulares. Su objetivo es facilitar la aplicación clínica de los ATMPs desarrollados en las universidades y fortalecer aún más la investigación básica realizada en Europa. De este instituto virtual surgió el proyecto JOIN4ATMP, que acaba de comenzar. Todos los miembros de la EUHA, junto con las redes financiadas por la UE existentes, RESTORE y T2EVOLVE, empresas biotecnológicas y la representación de pacientes EURORDIS, contribuirán a identificar los obstáculos y proponer soluciones prácticas, para que las terapias innovadoras sean accesibles y asequibles para todos los pacientes.

Medicamentos "vivos"

Los ATMPs son medicamentos basados en genes, tejidos o células, y por ello a menudo contienen componentes vivos. Por ejemplo, es posible extraer glóbulos blancos de pacientes con leucemia y modificarlos genéticamente en el laboratorio para que, al volver al cuerpo, puedan reconocer y destruir las células cancerosas. Los ATMPs pueden adaptarse mejor que los medicamentos tradicionales a las necesidades individuales de los pacientes y son especialmente adecuados para tratar enfermedades raras y cánceres que hasta ahora no se han podido tratar o solo de manera insuficiente.

A pesar de la gran cantidad de ATMPs en desarrollo, hasta ahora solo unos pocos productos han sido aprobados para el mercado europeo. El problema: los requisitos regulatorios para la aprobación de medicamentos convencionales, que requieren, por ejemplo, ensayos clínicos con grandes grupos de pacientes, no se pueden aplicar a estas terapias génicas y celulares tan complejas.

Crear un nuevo marco regulatorio

Aquí es donde entra JOIN4ATMP, que cuenta con el apoyo de la Comisión Europea durante tres años con aproximadamente tres millones de euros. "Queremos elaborar recomendaciones concretas sobre cómo los pacientes en Europa pueden acceder más rápidamente a las terapias génicas y celulares innovadoras", dice la Prof. Annette Künkele-Langer del Departamento de Pediatría con especialización en Oncología y Hematología de la Charité, que lidera el consorcio. "Para ello, reunimos conocimientos y experiencias en desarrollo preclínico, fabricación, evaluación clínica, aprobación de mercado y reembolso de los ATMPs en toda Europa, y analizamos en los ámbitos médico, regulatorio y económico los obstáculos y cómo superarlos."

Mediante directrices, recomendaciones y documentos de posición, las expertas presentarán sus conclusiones y promoverán la estrategia europea para terapias innovadoras. Estas servirán como base para nuevos procedimientos de aprobación específicos para los ATMPs y crearán condiciones marco para una producción estandarizada y descentralizada de terapias génicas y celulares, al tiempo que ampliarán las buenas prácticas de fabricación (GMP) en Europa.