EU-ondersteund project JOIN4ATMP zal regelgevende obstakels overwinnen

GMP-conforme productie van gen- en celtherapieën in een speciaal laboratorium van de Charité © Charité | Arne Sattler / GMP-conforme productie van gen- en celtherapieën in een speciaal laboratorium bij de Charité © Charité | Arne Sattler

Ze zijn hoop voor mensen waarbij traditionele therapieën falen of waarvoor tot nu toe geen effectieve behandeling bestaat: de zogenaamde ATMPs, Advanced Therapy Medicinal Products. Pas vijf jaar geleden zijn de eerste van deze nieuwe medicijnen, ontwikkeld met gen- en celtechnologieën, officieel goedgekeurd. Sommige schrijven geschiedenis met succes. Andere hebben de markt snel weer verlaten. Onder coördinatie van de Charité – Universitätsmedizin Berlin, ondersteund door het Berlin Institute of Health in de Charité (BIH), start nu het Europese project JOIN4ATMP. Het wil laten zien welke obstakels de nieuwe therapieën doen stranden en wat nodig is om mensen in Europa snel, veilig en gelijkwaardig toegang te geven tot deze behandelingen.

Gen- en celtherapieën behoren tot de belangrijkste innovaties in de gezondheidszorg. En ze zijn een spiegel van wetenschappelijke en technologische vooruitgang. Ze hebben het potentieel om de behandeling van kanker, auto-immuunziekten, neurodegeneratieve aandoeningen en vele zeldzame genetische ziekten volledig te herzien. Maar de weg tot goedkeuring en klinisch gebruik van deze producten is lang en gaat vaak gepaard met moeilijkheden.

Om die reden heeft de alliantie van toonaangevende Europese universitaire klinieken EUHA vier jaar geleden EUCCAT opgericht, het Europese centrum voor gen- en celtherapieën. Het moet de klinische toepassing van op universiteiten ontwikkelde ATMPs vergemakkelijken en het fundamenteel onderzoek dat in Europa wordt uitgevoerd nog sterker integreren. Uit het virtuele instituut is het nu gestarte project JOIN4ATMP voortgekomen. Alle leden van de EUHA, samen met de reeds bestaande EU-gefokte netwerken RESTORE en T2EVOLVE, biotechbedrijven en de patiëntenvertegenwoordiging EURORDIS zullen bijdragen om de obstakels in kaart te brengen en praktische oplossingen voor te stellen – zodat de nieuwe therapieën betaalbaar en voor alle patiënten beschikbaar worden.

“Levende” geneesmiddelen

ATMPs zijn geneesmiddelen die gebaseerd zijn op genen, weefsels of cellen en daarom vaak levende componenten bevatten. Zo is het bijvoorbeeld mogelijk om bij patiënten met leukemie witte bloedcellen te verzamelen en deze in het laboratorium genetisch zo te veranderen dat ze – terug in het lichaam – de kankercellen herkennen en vernietigen. ATMPs kunnen beter dan klassieke medicijnen individueel op patiënten worden afgestemd en zijn bijzonder geschikt voor de behandeling van zeldzame ziekten en kankers die tot nu toe niet of slechts onvoldoende konden worden behandeld.

Ondanks het grote aantal ATMPs dat momenteel in ontwikkeling is, zijn er tot nu toe slechts enkele producten toegelaten voor de Europese markt. Het probleem: de regelgevende eisen voor de goedkeuring van traditionele medicijnen, waarvoor bijvoorbeeld klinische studies met grote aantallen patiënten nodig zijn, kunnen niet worden toegepast op deze complexe gen- en celtherapieën.

Nieuwe kaders creëren

Hier zet JOIN4ATMP in, dat door de Europese Commissie voor drie jaar wordt gefinancierd met ongeveer drie miljoen euro. “We willen concrete aanbevelingen ontwikkelen over hoe patiënten in Europa sneller toegang kunnen krijgen tot nieuwe gen- en celtherapieën,” zegt Prof. Annette Künkele-Langer van de Kliniek voor Kindergeneeskunde met specialisatie in Oncologie en Hematologie van de Charité, die het consortium leidt. “Daarvoor brengen we kennis en ervaringen uit heel Europa samen op het gebied van preklinische ontwikkeling, productie, klinisch onderzoek, markttoelating en vergoeding van ATMPs en analyseren we op medisch, regulatorisch en economisch niveau de hindernissen en hoe deze kunnen worden overwonnen.”

In de vorm van richtlijnen, aanbevelingen en whitepapers zullen de experts hun conclusies presenteren en daarmee de Europese strategie voor nieuwe therapieën verder ontwikkelen. Ze zullen de basis vormen voor nieuwe goedkeuringsprocedures die specifiek zijn afgestemd op ATMPs en creëren voorwaarden voor een gestandaardiseerde, decentrale productie van gen- en celtherapeutica, terwijl tegelijkertijd strenge Good Manufacturing Practices (GMP) op Europees niveau worden uitgebreid.