Il progetto sostenuto dall'UE JOIN4ATMP mira a superare gli ostacoli normativi

Produzione conforme alle GMP di terapie geniche e cellulari in un laboratorio speciale della Charité © Charité | Arne Sattler / Produzione conforme alle GMP di terapie geniche e cellulari in un laboratorio speciale della Charité © Charité | Arne Sattler

Sono una speranza per le persone per le quali le terapie convenzionali falliscono o per le quali finora non esiste un trattamento efficace: i cosiddetti ATMP, Prodotti Medicinali per Terapie Avanzate. Solo cinque anni fa sono stati ufficialmente approvati i primi di questi farmaci innovativi, sviluppati con tecnologie genetiche e cellulari. Alcuni di essi scrivono storie di successo. Altri hanno lasciato rapidamente il mercato. Sotto la direzione della Charité – Universitätsmedizin Berlin, supportata dall'Berlin Institute of Health nella Charité (BIH), parte ora il progetto europeo JOIN4ATMP. Vuole mostrare quali ostacoli impediscono il successo delle nuove terapie e cosa è necessario affinché le persone in Europa possano parteciparvi rapidamente, in modo sicuro e paritario.

Le terapie genetiche e cellulari sono tra le innovazioni più importanti nel settore sanitario. E sono uno specchio dei progressi scientifici e tecnologici. Hanno il potenziale di rivoluzionare il trattamento di tumori, malattie autoimmuni, neurodegenerative e molte malattie genetiche rare. Tuttavia, il percorso fino all'autorizzazione e all'applicazione clinica di questi prodotti è lungo e spesso complicato.

Per questo motivo, l'alleanza delle principali cliniche universitarie europee EUHA ha fondato quattro anni fa EUCCAT, il Centro Europeo per le Terapie Geniche e Cellulari. Deve facilitare l'applicazione clinica degli ATMP sviluppati nelle università e rafforzare ulteriormente la ricerca di base condotta in Europa. Dal centro virtuale è nato il progetto ora avviato JOIN4ATMP. Tutti i membri di EUHA, insieme ai network già finanziati dall'UE RESTORE e T2EVOLVE, alle aziende biotecnologiche e alla rappresentanza dei pazienti EURORDIS, contribuiranno a evidenziare gli ostacoli e a proporre soluzioni pratiche – affinché le terapie innovative siano accessibili e abbordabili per tutti i pazienti.

Farmaci "viventi"

Gli ATMP sono farmaci basati su geni, tessuti o cellule e spesso contengono componenti viventi. Ad esempio, è possibile prelevare globuli bianchi da pazienti con leucemia e modificarli geneticamente in laboratorio in modo che – una volta reintrodotti nel corpo – riconoscano e distruggano le cellule tumorali. Gli ATMP possono essere più personalizzabili rispetto ai farmaci tradizionali e sono particolarmente adatti per il trattamento di malattie rare e tumori, che finora non potevano essere trattati o solo in modo insufficiente.

Nonostante un alto numero di ATMP attualmente in sviluppo, finora sono stati approvati pochi prodotti per il mercato europeo. Il problema: i requisiti regolatori per l'autorizzazione di farmaci convenzionali, che richiedono ad esempio studi clinici con grandi numeri di pazienti, non si possono applicare a queste terapie genetiche e cellulari complesse.

Creare nuove condizioni quadro

Qui interviene JOIN4ATMP, finanziato dalla Commissione Europea per tre anni con circa tre milioni di euro. "Vogliamo elaborare raccomandazioni concrete su come i pazienti in Europa possano accedere più rapidamente alle nuove terapie genetiche e cellulari", afferma la prof.ssa Annette Künkele-Langer della Clinica di Pediatria con specializzazione in Oncologia e Ematologia della Charité, che guida il consorzio. "Per questo, mettiamo insieme conoscenze ed esperienze a livello europeo nello sviluppo preclinico, nella produzione, nella sperimentazione clinica, nell'autorizzazione di mercato e nella remunerazione degli ATMP e analizziamo, a livello medico, regolatorio ed economico, gli ostacoli e come superarli."

Attraverso linee guida, raccomandazioni e white paper, gli esperti presenteranno le loro conclusioni e contribuiranno a far avanzare la strategia europea per le terapie innovative. Questi costituiranno la base per nuove procedure di autorizzazione specifiche per gli ATMP e creeranno condizioni quadro per una produzione standardizzata e decentralizzata di terapie genetiche e cellulari, ampliando al contempo le pratiche di buona fabbricazione (GMP) a livello europeo.