Forradalmi sejttérápia: az immunrendszer újraindítása megállítja az autoimmun betegségeket

Hét olyan beteg, akinek autoimmun betegsége volt, és akit a tanulmány keretében sikeresen kezeltek CAR-T-sejtekkel. (Kép: SIMOarts/Simone Kessler) / Seven of the patients with autoimmune diseases who were successfully treated with CAR-T cells as part of the study. (Image: SIMOarts/Simone Kessler)

Egyszeri CAR-T-sejt infúzió helyettesíti az immunnyugtató gyógyszereket

2021 márciusában az FAU orvosai világszerte elsőként kezeltek egy fiatal nőt súlyos autoimmun betegségben chimér antigén-receptor (CAR) T-sejtekkel. Ma, közel 3 évvel később, egy rangos szakfolyóiratban, a New England Journal of Medicine-ben publikálhattak egy pilot tanulmányt, amely kimutatta, hogy különböző autoimmun betegségek CAR-T-sejtterápia után hosszú időre teljesen eltűnnek, anélkül, hogy további gyógyszeres kezelésre lenne szükség.

„Úgy gondoljuk, sikerült megtalálni a „Reset-gombot”, amely lehetővé teszi, mint egy számítógépnél, az újraindítást, és hibamentesen újraindítja az immunrendszert” – mondja Prof. Dr. Georg Schett (a 3. Belgyógyászati Klinika – Rheumatológia és Immunológia igazgatója), aki a tanulmányt Prof. Dr. Andreas Mackensen (a 5. Belgyógyászati Klinika – Hematológia és Klinikai Onkológia igazgatója) mellett végezte. A csapat ezt a „Reset-gombot” 15 beteg esetében nyomta meg, akik súlyos autoimmun betegségekkel küzdöttek, például a „Vörös farkas” (Szerzett Lupus erythematodes), a szisztémás szklerózis (más néven szklerodermia) és az autoimmun izomgyulladás (Myositis). Egy egyszeri infúzióval a szervezet saját, a testből kivont, manipulált sejtekből, az úgynevezett „CAR-T-sejtekből” feloldódott a krónikus gyulladás olyan szervekben, mint a szív, a tüdő és a vese, valamint az ízületek és a bőr, lehetővé téve, hogy a beteg a kortizonhoz hasonló immunnyugtató gyógyszereket évekig teljesen abbahagyja.

A CAR-T-sejtkezelést egy speciális tisztatérben végzik az Erlangeni Egyetemi Klinika 5. Belgyógyászati Klinikáján. Itt a beteg saját immunsejtjeit terápiás fegyverekké (CAR-T-sejtekké) alakítják. Ezeket az élő gyógyszereket egy „mester” – PD Dr. Michael Aigner és csapata a GMP-laborból – állítja elő, aki felügyeli a gyártási folyamatot és ellenőrzi a sejtek minőségét, mielőtt visszaadnák a betegnek. A CAR-T-sejtek alaposan megtámadják a kórokozó B-limfocitákat a csontvelőben, a nyirokcsomókban és minden más szervben. A B-sejtek teljes eliminációja végül a betegség gyógyulásához vezet, amit most a New England Journal of Medicine-ben megjelent tanulmány nagyon hatásosan igazol.

„Különösen érdekes, hogy a B-sejtek néhány idő múlva visszatérnek, de a betegség nem” – mondják Dr. Jule Taubmann és Dr. Fabian Müller, akik a betegeket a terápia után multidiszciplináris csapatban követik nyomon. Az új B-sejtek a betegekben naiv „ártatlan” sejtek, amelyek hasonlóak egy gyermekéhez, és már nem okoznak betegséget.

További információk:

Ez az eredmény áttörést jelent az immunológiában. Már most lehetőség van a CAR-T-sejtterápia alkalmazására az úgynevezett CASTLE-kutatás keretében, amely az Erlangeni Egyetemi Klinikán folyik, további súlyos formákban szenvedő betegek esetében, mint például a szerzett lupus erythematodes, a szisztémás szklerózis és a Myositis. Az érintettek írhatnak a Car-T-Cell.UKER@uk-erlangen.de e-mail címre.