Rewolucyjna terapia komórkowa: nowy start układu odpornościowego powstrzymuje choroby autoimmunologiczne

Siedem pacjentek i pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, którym pomyślnie podano terapię za pomocą komórek CAR-T w ramach badania. (Zdjęcie: SIMOarts/Simone Kessler) / Seven of the patients with autoimmune diseases who were successfully treated with CAR-T cells as part of the study. (Image: SIMOarts/Simone Kessler)

Jednorazowa infuzja komórek CAR-T zastępuje leki immunosupresyjne

W marcu 2021 roku lekarze z FAU po raz pierwszy na świecie lecili młodą kobietę z ciężką chorobą autoimmunologiczną za pomocą chimerycznych receptorów antygenowych (CAR) T-komórek. Obecnie, prawie 3 lata później, opublikowali w renomowanym czasopiśmie naukowym New England Journal of Medicine studium pilotażowe i pokazali, że różne choroby autoimmunologiczne po terapii CAR-T mogą na długi czas całkowicie zniknąć, bez konieczności dalszego leczenia farmakologicznego.

„Myślimy, że udało nam się znaleźć „przycisk reset”, który jak w komputerze umożliwia ponowne uruchomienie i bez błędów ponowne uruchomienie układu odpornościowego”, mówi prof. dr Georg Schett (dyrektor Kliniki Medycznej 3 – Reumatologia i Immunologia), który przeprowadził to badanie razem z prof. dr Andreasem Mackensenem (dyrektorem Kliniki Medycznej 5 – Hematologia i Onkologia Kliniczna). Zespół nacisnął ten „przycisk reset” u 15 pacjentów z ciężkimi postaciami chorób autoimmunologicznych, takimi jak „Różowy Wilk” (toczeń układowy), sklerodermia (znana również jako sklerodermia) oraz autoimmunologiczne zapalenie mięśni (miopatia). Dzięki jednorazowej infuzji własnych komórek, manipulowanych poza ciałem, zwanych „CAR-T”, doszło do rozpuszczenia przewlekłego stanu zapalnego w narządach takich jak serce, płuca, nerki, a także stawy i skóra, co jednocześnie umożliwiło całkowite odstawienie leków immunosupresyjnych, takich jak kortyzon, na kilka lat.

Leczenie komórkami CAR-T jest możliwe dzięki specjalnemu laboratorium czystym w Klinice Medycznej 5 w Uniwersyteckim Szpitalu w Erlangen. Tam własne komórki odpornościowe pacjenta są przekształcane w terapeutyczne bronie (komórki CAR-T). Te żywe leki są produkowane przez „Mistrza” – PD dr Michaela Aignera i jego zespół z GMP-laboratorium – którzy nadzorują proces produkcji i sprawdzają jakość komórek przed ich podaniem pacjentowi. Komórki CAR-T bardzo dokładnie atakują chorobotwórcze limfocyty B w szpiku kostnym, w węzłach chłonnych oraz we wszystkich innych narządach. Dzięki całkowitej eliminacji limfocytów B, choroba ostatecznie się goi, co bardzo wyraźnie potwierdza publikacja w New England Journal of Medicine.

„Szczególnie interesujące jest to, że limfocyty B pojawiają się ponownie po pewnym czasie od terapii, ale choroba już nie”, twierdzą dr Jule Taubmann i dr Fabian Müller, którzy opiekują się pacjentami po terapii w zespole interdyscyplinarnym. Nowe limfocyty B u pacjentów są „naiwnymi” – „niewinnymi” – komórkami, które przypominają te u dziecka i nie wywołują już choroby.

Dalsze informacje:

Te odkrycia stanowią przełom w immunologii klinicznej. Już teraz możliwe jest stosowanie terapii CAR-T w ramach tzw. badania CASTLE, które jest prowadzone w Uniwersyteckim Szpitalu w Erlangen, u kolejnych pacjentów z ciężkimi postaciami toczenia układowego, sklerodermii i miopatii. Osoby zainteresowane mogą napisać na adres e-mail Car-T-Cell.UKER@uk-erlangen.de.