Terapia cellulare rivoluzionaria: il nuovo inizio del sistema immunitario interrompe le malattie autoimmuni

Sette dei pazienti con malattie autoimmuni che sono stati trattati con successo con le cellule CAR-T nell'ambito dello studio. (Immagine: SIMOarts/Simone Kessler)

Infusione unica di cellule CAR-T che sostituisce farmaci immunosoppressori

Nel marzo 2021, medici dell'FAU hanno trattato per la prima volta al mondo una giovane donna affetta da una grave malattia autoimmune con cellule a recettore di antigene chimerico (CAR). Oggi, quasi 3 anni dopo, sono riusciti a pubblicare uno studio pilota sulla rivista specializzata New England Journal of Medicine e dimostrare che diverse malattie autoimmuni scompaiono completamente per lungo tempo dopo la terapia con cellule CAR-T, senza che sia necessaria un'altra terapia farmacologica.

“Pensiamo di aver trovato il ‘pulsante di reset’, che permette, come in un computer, di riavviare e riaccendere il sistema immunitario senza errori”, afferma il Prof. Dr. Georg Schett (Direttore della Clinica Medica 3 – Reumatologia e Immunologia), che ha condotto lo studio insieme al Prof. Dr. Andreas Mackensen (Direttore della Clinica Medica 5 – Ematologia e Oncologia Clinica). Il team ha attivato questo ‘pulsante di reset’ in 15 pazienti con forme gravi di malattie autoimmuni, come il ‘Lupus Eritematoso Sistemico’, la sclerosi sistemica (nota anche come sclerodermia) e la miosite autoimmune. Attraverso un’infusione unica di cellule proprie del corpo manipolate esternamente, chiamate ‘ cellule CAR-T ’, si è verificata la dissoluzione dell’infiammazione cronica in organi come cuore, polmoni e reni, così come nelle articolazioni e sulla pelle, rendendo possibile anche l’interruzione totale dei farmaci immunosoppressori come il cortisone per diversi anni.

Il trattamento con cellule CAR-T è reso possibile da un laboratorio speciale di camere bianche presso la Clinica Medica 5 dell’Università di Erlangen. Qui, le cellule immunitarie proprie del paziente vengono trasformate in armi terapeutiche (cellule CAR-T). Questi farmaci viventi sono prodotti da una sorta di ‘maestro’ – il PD Dr. Michael Aigner e il suo team del laboratorio GMP – che supervisiona il processo di produzione e controlla la qualità delle cellule prima di restituirle al paziente. Le cellule CAR-T attaccano in modo molto approfondito i linfociti B patologici nel midollo osseo, nei linfonodi e in tutti gli altri organi. La completa eliminazione delle cellule B porta infine alla guarigione della malattia, come dimostrato molto chiaramente dalla pubblicazione sul New England Journal of Medicine.

“Particolarmente interessante è il fatto che le cellule B ricompaiono qualche tempo dopo la terapia, ma non la malattia”, affermano la Dr.ssa Jule Taubmann e il Dr. Fabian Müller, che seguono i pazienti nel team interdisciplinare dopo il trattamento. Le nuove cellule B nei pazienti sono cellule ‘innocenti’ e naive, simili a quelle di un bambino, che non scatenano più la malattia.

Ulteriori informazioni:

Queste scoperte rappresentano una svolta nella medicina immunologica. È già possibile, nell’ambito dello studio CASTLE condotto presso l’Università di Erlangen, applicare la terapia con cellule CAR-T anche ad altri pazienti affetti da forme gravi di lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica e miosite. I soggetti interessati possono scrivere all’indirizzo email Car-T-Cell.UKER@uk-erlangen.de.