Revoluční buněčná terapie: Nový začátek imunitního systému zastavuje autoimunitní onemocnění

Sedm pacientů s autoimunitními onemocněními, kteří byli v rámci studie úspěšně léčeni CAR-T buňkami. (Obrázek: SIMOarts/Simone Kessler) / Seven of the patients with autoimmune diseases who were successfully treated with CAR-T cells as part of the study. (Image: SIMOarts/Simone Kessler)

Jednorázová infuze CAR-T buněk nahrazuje imunosupresivní léky

V březnu 2021 lékaři FAU poprvé na světě léčili mladou ženu s těžkou autoimunitní chorobou pomocí chimérických antigenních receptorů (CAR) T-buněk. Dnes, téměř 3 roky poté, mohli publikovat pilotní studii v prestižním odborném časopise New England Journal of Medicine a ukázat, že různé autoimunitní nemoci po terapii CAR-T buňkami skutečně na dlouhou dobu úplně mizí, aniž by bylo nutné další medikamentózní léčba.

"Myslíme si, že jsme našli ‚tlačítko reset‘, které umožňuje, podobně jako u počítače, restartovat a bez chyb znovu spustit imunitní systém," říká prof. Dr. Georg Schett (ředitel Medicínské kliniky 3 – Reumatologie a imunologie), který studii provedl společně s prof. Dr. Andreasem Mackensenem (ředitel Medicínské kliniky 5 – Hematologie a klinická onkologie). Tým stiskl toto „resetovací tlačítko“ u 15 pacientů s těžkými formami autoimunitních onemocnění, jako je „Červený vlk“ (systémový lupus erythematodes), systémová skleróza (také známá jako sklerodermie) a autoimunitní zánět svalů (myositida). Pomocí jednorázové infuze vlastních, mimo tělo manipulovaných buněk, takzvaných „CAR-T buněk“, došlo k rozpuštění chronického zánětu v orgánech, jako jsou srdce, plíce, ledviny, klouby a kůže, což zároveň umožnilo úplné vysazení imunosupresivních léků, jako je kortizon, na několik let.

Léčba pomocí CAR-T buněk je umožněna prostřednictvím speciálního čistého prostoru v Medicínské klinice 5 na Univerzitní klinice Erlangen. Tam jsou vlastí imunitní buňky pacienta nebo pacientky přeměněny na terapeutické zbraně (CAR-T buňky). Tyto živé léky jsou vyráběny jakýmsi „mistrym“ – PD Dr. Michaelem Aignerem a jeho týmem z GMP laboratoře – kteří dohlížejí na výrobní proces a kontrolují kvalitu buněk před jejich vrácením pacientovi nebo pacientce. CAR-T buňky důkladně napadají škodlivé B-lymfocyty v kostní dřeni, lymfatických uzlinách a ve všech ostatních orgánech. Díky úplné eliminaci B-lymfocytů dochází nakonec k vyléčení nemoci, což nyní velmi přesvědčivě dokládá publikace v New England Journal of Medicine.

„Obzvlášť zajímavé je, že se B-lymfocyty po určité době po terapii vracejí, ale nemoc nikoliv,“ říkají Dr. Jule Taubmann a Dr. Fabian Müller, kteří pacienty po terapii sledují v rámci interdisciplinárního týmu. Nové B-lymfocyty u pacientů jsou naivní „nevinné“ buňky, které jsou podobné těm u dítěte a již nezpůsobují žádnou nemoc.

Další informace:

Tato zjištění představují průlom v imunomedicíně. Již nyní je možné pomocí takzvané studie CASTLE, která je realizována na Univerzitní klinice Erlangen, aplikovat terapii CAR-T buněk u dalších pacientů s těžkými formami systémového lupus erythematodes, systémové sklerózy a myositidy. Postižení mohou napsat na e-mailovou adresu Car-T-Cell.UKER@uk-erlangen.de.