Primera sala limpia para la producción de CAR-T en Hamburgo - también para personas con VIH con la indicación adecuada

Ubicación PROVIREX en Hamburgo (Derechos de autor: PROVIREX; Derechos de imagen: Terapia de Edición del Genoma PROVIREX)

La terapia con células CAR-T ha ampliado en Alemania desde 2018 las opciones de tratamiento para personas con ciertas enfermedades hematológico-oncológicas. Hasta ahora, las células para la terapia personalizada se producen principalmente en laboratorios estadounidenses. Esto requiere una logística compleja y conlleva altos costos. La empresa de biotecnología PROVIREX ha finalizado nuevas salas limpias en Hamburgo, creando así nuevas capacidades para la producción de células CAR-T en Alemania. De esta manera, las células están disponibles más rápidamente y pueden administrarse directamente a pacientes sin necesidad de crioconservación previa por transporte. Gracias a la producción nacional, los pacientes ganan tiempo valioso y posiblemente se benefician de una mejor calidad de las células, lo que podría tener efectos positivos en el pronóstico. Además, mediante rutas de transporte más cortas y la eliminación de la crioconservación, se reducen los costos. Otra ventaja: las nuevas salas limpias tienen un nivel de seguridad S3**, por lo que PROVIREX, como la primera empresa en Alemania, podrá producir en el futuro células CAR-T para personas con VIH. Para aprovechar al máximo el potencial de innovación y crecimiento futuro de la producción de células CAR-T, PROVIREX está abierto a asociaciones estratégicas con instituciones académicas, centros de estudios clínicos y otros actores en el campo de la terapia celular y génica.

La empresa PROVIREX es una spin-off del Instituto Leibniz de Virología (LIV) en Hamburgo, especializado en "Medicamentos de Terapia Avanzada" (ATMPs). El enfoque está en una tecnología desarrollada por los fundadores para curar el VIH y enfermedades virales persistentes potencialmente mortales. Para ello, PROVIREX ha construido una sala limpia S3** única en Alemania. El uso de esta infraestructura puede ampliarse para la producción de células CAR-T, incluso para personas con VIH con indicaciones como linfoma.

La producción de células CAR-T hoy en día - compleja, que requiere mucho tiempo y costosa

Hasta ahora, la producción de células CAR-T se realiza principalmente en EE. UU. El proceso depende de una logística compleja y conlleva altos costos y incertidumbres respecto a un flujo sin problemas. Las células necesarias para la producción deben crioconservarse para su transporte a EE. UU. y para su posterior retorno. Esto afecta la viabilidad y eficacia de las células. (1) La fabricación de las células en sí lleva aproximadamente dos semanas. Además, hay tiempos de transporte y espera. Desde la extracción de sangre hasta la infusión de las células CAR-T transcurren hasta 30 días — y, debido a las capacidades limitadas de los fabricantes, a menudo aún más tiempo — hasta que los pacientes con enfermedades agresivas reciben la terapia urgente. (1) Actualmente, de las 44 unidades de tratamiento con terapia CAR-T en Alemania (2), cinco tienen permiso para fabricar las células por sí mismas. (3-7) Con la ampliación de capacidades prevista por PROVIREX en Alemania, pronto más pacientes podrán beneficiarse de la terapia, incluidos aquellos que viven con VIH. Gracias a la producción nacional, se pueden esperar ahorros de tiempo y costos, además de una mayor calidad y cantidad de las células.

Sobre la terapia con células CAR-T

La terapia con células CAR (Receptor de Antígeno Quimérico) T se utiliza para tratar pacientes con ciertos neoplasmas de células B recurrentes o refractarios, como el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL), la leucemia linfoblástica aguda (LLA) o el mieloma múltiple. (8) En esta terapia personalizada, se extraen células T de los pacientes y se modifican genéticamente ex vivo para que reconozcan, mediante un receptor artificial ("quimérico"), el antígeno de superficie CD19, que suele encontrarse en linfomas. El antígeno objetivo en el mieloma múltiple es el antígeno de maduración de células B (BCMA). Las células se multiplican en el laboratorio y se administran a los pacientes mediante infusión. Cuando las células CAR-T entran en contacto con las células cancerosas, estas son eliminadas.

Producción rápida y rentable de células CAR-T para necesidades individuales

PROVIREX finalizó en junio de 2025 la construcción de las salas limpias en el tecHUB del Parque de Innovación Hamburgo-Altona. La planificación y ejecución se realizaron en estrecha colaboración con la Oficina de Medio Ambiente, Clima, Energía y Agricultura de Hamburgo (BUKEA) y la Oficina de Justicia y Protección al Consumidor. PROVIREX aspira a obtener la certificación GMP (Buenas Prácticas de Fabricación) y la autorización oficial para la producción de células CAR-T en el tercer trimestre de 2026. La instalación cuenta con laboratorios GMP equipados de manera óptima en las clases de salas limpias A a D y laboratorios asociados para control de calidad. Para la fabricación de células CAR-T, dispone de capacidad para un total de siete dispositivos automatizados CliniMACS Prodigy® (11) de Miltenyi Biotec, operados en la sala limpia de clase C. La clasificación S3** permite también la producción de células CAR-T para personas con VIH, siempre que exista la indicación correspondiente. Basándose en la colaboración exitosa previa, Miltenyi Biotec y PROVIREX planean conversaciones para una asociación estratégica adicional con el objetivo de impulsar soluciones innovadoras en terapia celular y génica mediante actividades conjuntas de desarrollo. "PROVIREX es una empresa biotecnológica dirigida empresarialmente, que se beneficia de estructuras jerárquicas planas y vías de comunicación cortas, lo que permite decisiones rápidas y respuestas flexibles, incluso ante necesidades individuales de pacientes. La baja carga administrativa también significa poca burocracia", destaca el Dr. Jan-Uwe Claas, socio y CEO de la empresa. "Estamos disponibles para conversaciones sobre futuros proyectos de colaboración o asociaciones. Nuestra oferta no solo se dirige a centros de terapia CAR-T y centros de investigación, sino también a empresas farmacéuticas para la producción de células CAR-T en estudios clínicos", añade el Dr. Claas.

Referencias

(1) Abdo L, Batista-Silva LR, Bonamino MH. Estrategias rentables para la fabricación de terapia con células CAR-T. Mol Ther Oncol 2025; 33(2): 200980
(2) Terapia con células CAR-T en Austria y Alemania. Disponible en: https://car-t-cell.com/zentren; Último acceso: 16.06.2025
(3) Comunicado del Hospital Universitario de Colonia. Disponible en: https://ots.de/n5goKX; Último acceso: 20.06.2025
(4) Comunicado del Hospital Universitario de Heidelberg. Disponible en: https://ots.de/v2FEC5; Último acceso: 20.06.2025
(5) Comunicado del Hospital Universitario de Tübingen. Disponible en: https://ots.de/BUHXvB; Último acceso: 20.06.2025
(6) Comunicado del Hospital Universitario de Erlangen. Disponible en: https://ots.de/tTfKI2; Último acceso: 20.06.2025
(7) Comunicado de la Universidad de Duisburgo-Essen. Disponible en: https://ots.de/KW3aqx; Último acceso: 20.06.2025
(8) Borchmann P. Terapia con células CAR-T. Disponible en: https://lymphome.de/therapieverfahren/6-car-t-zell-therapie; Último acceso: 09.06.2025
(9) PROVIREX: Tecnología de edición genómica precisa para curar el VIH. Disponible en: https://www.nature.com/articles/d43747-025-00022-4; Último acceso: 09.06.2025
(10) Karpinski J, Hauber I, Chemnitz J, et al. Evolución dirigida de una recombinasa que elimina el provirus de la mayoría de las aislamientos primarios de HIV-1 con alta especificidad. Nat Biotechnol. 2016;34(4): 401-409
(11) Miltenyi Biotec. Plataforma CliniMACS Prodigy®. Disponible en: https://ots.de/54QWhl; Último acceso: 30.06.2025