«La medicina personalizzata può trattare i principali tipi di cancro» – Gli specialisti degli ambienti sterili creano le condizioni per la produzione di farmaci su misura per il paziente

Morten Schlothauer, proprietario della Tetragon Consulting Unternehmensberatung GmbH, consiglia tra l'altro l'industria farmaceutica e spiegherà alla prossima Cleanzone cosa significa la tendenza verso la medicina personalizzata per i costruttori di macchine e gli specialisti di camere bianche. (Foto: privato) / Morten Schlothauer, owner of Tetragon Management Consulting GmbH, advises the pharmaceutical industry, among others, and will explain at the upcoming Cleanzone what the trend towards personalised medicine means for mechanical engineers and cleanroom specialists. (Photo: private)

La medicina personalizzata è uno dei megatrend attuali. Qui, Morten Schlothauer, consulente sia dell'industria farmaceutica che della produzione di macchinari, tiene il polso della situazione. Come la medicina personalizzata sta modificando il modo di produrre e cosa ciò significa per la tecnologia delle camere bianche, spiega in una conferenza alla fiera Cleanzone (23. + 24.11.2022). Nell'intervista seguente, fornisce una prima panoramica.

Signor Schlothauer, la medicina personalizzata è una parola d'ordine, ma cosa significa esattamente?

"Da due punti di vista: la terapia farmacologica, come la conosciamo, è orientata a un individuo medio. Ma questa persona non esiste, perché i pazienti sono uomini o donne, hanno sovrappeso o sottopeso e molto altro. Tuttavia, dopo l'autorizzazione di un farmaco, questa informazione interessa a pochi. Se in futuro raccoglieremo continuamente dati diagnostici sul decorso della terapia e li analizzeremo digitalmente, potremmo, ad esempio, scoprire nuove interazioni. Di conseguenza, specialmente nei pazienti con multimorbidità, potremo ottimizzare le dosi di più farmaci necessari o addirittura ridurne il numero. Questo potrebbe riguardare, ad esempio, gli anziani tra noi. Per loro, non è insolito assumere contemporaneamente metformina cloridrato contro il diabete di tipo II, dutasteride e tamsulosina contro l'ingrossamento benigno della prostata, acido acetilsalicilico contro l'arteriosclerosi lieve, amlodipina besilato come antipertensivo, simvastatina per abbassare il colesterolo e levotiroxina contro una lieve ipofunzione tiroidea."

Il metodo più importante si concentra sui geni e sulla loro funzione. Le cellule tumorali, ad esempio, sono diverse da paziente a paziente. La tecnologia mRNA, ormai consolidata contro il Covid, permetterà in tempi brevi di adattare le terapie alle caratteristiche di ogni tumore specifico. Per farlo, vengono prelevate cellule tumorali dal paziente e analizzate tramite sequenziamento genetico. Una volta decifrato il tumore, si produce un vaccino personalizzato. Il suo compito è rendere il sistema immunitario capace di riconoscere e combattere il tumore. La struttura "estranea" che il sistema immunitario dovrebbe riconoscere non viene più creata in laboratorio, ma dal corpo stesso del paziente. L'mRNA vaccinato è il progetto di costruzione. Questa strategia porta a un farmaco di dimensione 1: prodotto su misura per il paziente contro il suo tumore."

In quali ambiti della nostra vita quotidiana viene già utilizzata questa medicina personalizzata?

"Le terapie mRNA personalizzate sono ancora in fase di sviluppo. Tuttavia, già oggi, le terapie contro il cancro sono spesso adattate al singolo paziente. Non si applicano con il principio del rubinetto universale, ma solo quando il tumore presenta la struttura genetica target appropriata. La cosiddetta terapia con cellule CAR-T è un esempio. In questo caso, le cellule vengono programmate appositamente; possono riconoscere e distruggere le cellule tumorali. In pratica, vengono prelevate dal sangue del paziente alcune cellule immunitarie, chiamate T-cells, e amplificate usando citochine. Successivamente, vengono modificate geneticamente tramite processi biotecnologici e sviluppano recettori antigenici sulla superficie, specifici per i tumori. Questi vengono poi infusi nel paziente. Le farmacie ospedaliere o, in alcuni paesi come l'Olanda, centri di produzione personalizzata, già oggi producono tali farmaci individuali. Tuttavia, sono costosi: una terapia di questo tipo si aggira intorno ai 300.000 euro."

Qual è la sua visione per la medicina personalizzata del futuro? A cosa possiamo già guardare con speranza?

"Sono convinto che, con gli approcci scientifici attuali, potremo trattare le principali forme di cancro nel prossimo futuro – ancora durante la mia vita. Tuttavia, non sempre otterremo una cura completa, ma potremo a volte solo prolungare la vita di sei o nove mesi. Entreremo anche in discussioni etiche e dovremo trovare un modo per rendere questa terapia accessibile economicamente. Ma sono certo che ci riusciremo."

Cosa significa tutto ciò per il modo in cui i farmaci verranno prodotti in futuro?

"Se la terapia viene determinata in modo 1:1 tramite diagnosi, si passerà alla cosiddetta produzione di dimensione di lotto 1. Continueranno comunque anche produzioni farmaceutiche di grandi quantità – ad esempio per il metformina. Tuttavia, la medicina personalizzata porta a una produzione decentralizzata e regionale, in piccole unità di produzione biotecnologica con attrezzature monouso. Pompe, controlli e elettronica funzionano in modo molto simile per diversi farmaci. Fondamentalmente, una farmacia può occuparsi di questa produzione."

Le compresse potrebbero essere stampate, le capsule riempite con microgranuli attivi. La maggior parte, tuttavia, saranno farmaci liquidi per somministrazione parenterale, soprattutto in oncologia o terapia dell'HIV."

Come dovrebbe essere progettata la tecnologia delle camere bianche per questo scopo?

"La tendenza va verso il 'gloveless isolator'. Per la medicina personalizzata, all’interno dell’isolatore sono necessarie una classe di ambiente di purezza A e all’esterno, nell’ambiente circostante, una classe C."

Quali aspetti dovrebbe osservare con particolare attenzione un visitatore di Cleanzone interessato alla medicina personalizzata e alla sua produzione in ambiente sterile?

"Sarà interessante sviluppare un senso della direzione futura del mercato complessivo della medicina personalizzata. Considerando le quantità di dati in questo settore, potrebbe essere che aziende come Google e Amazon vogliano entrare nel mercato. Alla Cleanzone, i visitatori possono trovare partner adatti per la propria azienda.
Tuttavia, i produttori di vaccini, diventati noti durante la pandemia, già dispongono di strategie promettenti con mRNA per terapie geniche e cellulari. I test PCR vengono analizzati in pochi minuti. Alla Cleanzone, si trovano anche importanti costruttori di macchinari e specialisti di camere bianche, che offrono, ad esempio, isolatori e attrezzature monouso adatte. Alcuni stanno già collaborando e stanno preparando l’introduzione di produzioni di farmaci personalizzati per i pazienti."

Il discorso di Morten Schlothauer, "Medicina personalizzata – opportunità e sfide", si terrà nell’ambito della conferenza Cleanzone il 24 novembre 2022, dalle 10:00 alle 10:20.