„Personalizovaná medicína může léčit nejdůležitější typy rakoviny“ – specialisté na čisté místnosti vytvářejí předpoklady pro pacienty individuální výrobu léků

Morten Schlothauer, majitel společnosti Tetragon Consulting Unternehmensberatung GmbH, radí mimo jiné farmaceutickému průmyslu a na nadcházející Cleanzone vysvětlí, co znamená trend směrem k personalizované medicíně pro strojní inženýry a specialisty na čisté prostory. (Foto: soukromé) / Morten Schlothauer, owner of Tetragon Management Consulting GmbH, advises the pharmaceutical industry, among others, and will explain at the upcoming Cleanzone what the trend towards personalised medicine means for mechanical engineers and cleanroom specialists. (Photo: private)

Personalizovaná medicína patří k aktuálním mega trendům. Zde má Morten Schlothauer jako poradce jak pro farmaceutický průmysl, tak i pro strojírenství, uši přiložené k pulsu doby. Jak se díky personalizované medicíně mění způsob výroby a co to znamená pro čisté prostory, vysvětluje na veletrhu Cleanzone (23. + 24.11.2022) ve svém přednášce. V následujícím rozhovoru poskytuje první náhled.

Pane Schlothauer, personalizovaná medicína je jedno z klíčových slov, ale co přesně znamená?

"Pro mě existují dva pohledy: Léčba léky, jak ji známe, je zaměřena na průměrného člověka. Ten však ve skutečnosti neexistuje, pacienti jsou muži nebo ženy, mají nadváhu nebo podváhu a mnoho dalšího. Přesto však po schválení léku se o to téměř nikdo nezajímá. Pokud však v budoucnu budeme kontinuálně digitálně sbírat diagnostická data o průběhu terapie a statisticky je vyhodnocovat, narazíme například na nové interakce. Díky tomu budeme moci, zvláště u pacientů s více nemocemi, optimalizovat dávkování několika potřebných léků nebo dokonce jejich počet snížit. To by mohlo například ovlivnit starší generaci. U nich je běžné, že užívají současně metformin hydrochlorid na cukrovku typu II, dutasterid a tamsulosinhydrochlorid na benigní zvětšení prostaty, kyselinu acetylsalicylovou na mírnou arteriosklerózu, amlodipin-besilat na krevní tlak, simvastatin na snížení cholesterolu a levothyroxin na mírnou sníženou funkci štítné žlázy."

Hlavní přístup však směřuje k genům a jejich funkcím. Rakovinové buňky jsou například u každého pacienta odlišné. Technologie mRNA, která byla úspěšně zavedena proti covidu, umožní v blízké budoucnosti přizpůsobit terapie vlastnostem každého konkrétního nádoru. Pacientovi jsou odebrány nádorové buňky a pomocí sekvenování DNA jsou zkoumány. Jakmile jsou rakovinné buňky rozluštěny, je vyrobeno pacientovi specifické očkování. Jeho úkolem je aktivovat imunitní systém, aby rozpoznal a zničil nádor. Přitom „cizí“ struktura, kterou má imunitní systém rozpoznat, již není vytvářena v laboratoři, ale tělem pacienta samotným. Vakcína na bázi mRNA je stavební plán. Tato strategie vede k výrobě léku v rámci jedné dávky: speciálně pro tohoto pacienta proti jeho nádoru."

Kde se taková personalizovaná medicína již dnes používá v našem každodenním životě?

"Individuální mRNA terapie jsou stále ve vývoji. Ale již dnes jsou léčby rakoviny většinou přizpůsobeny jednotlivým pacientům. Nejsou používány podle principu „giga-kany“, ale pouze tehdy, když nádor disponuje odpovídající genetickou cílovou strukturou. Realitou je také takzvaná CAR-T buněčná terapie. Při ní jsou cíleně programovány buňky; ty pak dokážou rozpoznat a zničit rakovinné buňky. V praxi se z krevního oběhu odeberou určité imunitní buňky, tzv. T-lymfocyty, a pomocí cytokininů se množí. Poté jsou geneticky upraveny biotechnologickými procesy a na jejich povrchu se vytvářejí antigenně specifické receptory. Tyto receptory jsou cíleny proti tumorově specifickým povrchovým proteinům. Nakonec jsou tyto získané účinné látky pacientovi podávány infuzí. Nemocnice nebo, v určitých zemích, například v Holandsku, tzv. centra pro přípravu léků (Compounding centra), již dnes vyrábějí takové individuální léky. Jsou však drahé: taková terapie se pohybuje kolem 300 000 eur."

Jaká je vaše vize budoucnosti personalizované medicíny? Na co se již dnes můžeme těšit?

"Jsem přesvědčen, že s existujícími vědeckými přístupy budeme schopni v dohledné době léčit nejdůležitější typy rakoviny – ještě za mého života. Ovšem ne vždy dosáhneme úplného vyléčení, někdy jen prodloužíme život o šest až devět měsíců. Také přijdeme do etické diskuse a budeme muset najít způsob, jak takové terapie provádět za únosné náklady. Ale věřím, že se to podaří."

Co to znamená pro způsob, jakým budou v budoucnu vyráběny léky?

"Pokud bude terapie určována přesně podle diagnózy, povede to k takzvané dávce 1. Jak budou i nadále existovat farmaceutické výroby s velkými dávkami – například pro metformin. Personalizovaná medicína však směřuje k decentralizované, regionální výrobě v malých biotechnologických zařízeních typu table-top s jednorázovým vybavením. Čerpadla, řízení a elektronika jsou velmi podobné pro různé léky. Obecně může takovou výrobu zajistit i lékárna."

Tablety by se daly tisknout, kapsle naplnit mikropelletami s účinnou látkou. Největší část by však tvořily parenterální, tedy tekuté léky, zvláště v onkologii nebo při léčbě HIV."

Jak by měla být nastavena technologie čistých prostor pro takovou výrobu?

"Trend směřuje k „gloveless isolatoru“. Pro personalizovanou medicínu je uvnitř izolátoru potřeba čistota třídy A a v okolí třídy C."

Na co by se měl návštěvník Cleanzone, který má zájem o personalizovanou medicínu a její výrobu v čistých prostorách, zvlášť zaměřit?

"Bude zajímavé rozvíjet představu o budoucím směru celkového trhu s personalizovanou medicínou. Vzhledem k množství dat v této oblasti je možné, že se do hry zapojí společnosti jako Google a Amazon. Na Cleanzone si mohou návštěvníci najít vhodné partnery pro své podnikání.
Nicméně výrobci vakcín, kteří se o nich dozvěděli v souvislosti s covidem, již mají k dispozici slibné strategie mRNA pro genovou a buněčnou terapii. PCR testy lze již nyní vyhodnotit během několika minut. A na Cleanzone najdeme renomované výrobce strojů a specialisty na čisté prostory, kteří například nabízejí vhodné izolátory a potřebné jednorázové vybavení. Někteří již navazují spolupráce a tím připravují zavedení výroby pacientem specifických léků již dnes."

Prezentace Morten Schlothauera „Personalizovaná medicína – příležitosti a výzvy“ se koná v rámci konference Cleanzone dne 24. listopadu 2022 od 10:00 do 10:20 hodin.