»RNApp«: Indítás a gyakorlati munkákhoz a Fraunhofer IST-nél

Doktorandin Johanna Reus bei ihrer Arbeit im Biolabor. © Fraunhofer IST / Doktorandin und Forschungsassistentin Johanna Reus bei der Arbeit im Biologielabor. © Fraunhofer IST

RNA-alapú gyógyszerek és kezelési módszerek új dimenziót nyitnak a modern orvoslásban. Potenciáljuk ellenére az RNA-alapú terápiák előtt nagy kihívások állnak: az RNA instabilitása, amely ultranagy tárolást vagy kapszulázást igényel, valamint a gyors lebomlás a szervezetben innovatív technológiai megoldásokat követel meg a hatékonyság és biztonság biztosítása érdekében. Itt lép működésbe a „RNApp” posztgraduális program, összesen tizenkét doktori kutatási témával – köztük a Fraunhofer Intézet a Rétegek és Felületek Technikájáért (IST).

A RNApp konzorcium célja, hogy az alapkutatás eredményeit klinikai gyakorlatba ültessék át. Egyes alprojektekben különböző kérdéseket vizsgálnak az RNA előállításával, formulázásával és stabilizálásával kapcsolatban folyékony nanorészecskékben, úgynevezett LNP-RNA-ban. A konzorcium multidiszciplináris: természettudósok, gyógyszerészek, mérnökök és orvosok dolgoznak együtt, hogy új felismeréseket és megoldásokat találjanak az RNA-alapú gyógyszerek fejlesztésében.

Az egyik doktori téma a Fraunhofer IST-nél zajlik. Johanna Reus doktornő és kutató munkatársa főként az RNA-terápiák csomagolási lehetőségeinek és tárolási stabilitásának fejlesztésére összpontosít. Céljuk az RNA-LNP rendszerek szárítása, hogy megkönnyítsék a tárolást és új csomagolási koncepciókat dolgozzanak ki. Ennek érdekében különösen vizsgálni kell a száraz és szilárd formulációkból készült RNA-LNP rendszerek kölcsönhatásait.

A gyakorlati munka most kezdődik. Az első lépésben a folyékony gyógyszerek és az üveg közötti kölcsönhatásokat vizsgálják. „Ez a leggyakoribb alkalmazási módja az mRNA-LNP készítményeknek” – magyarázza a doktornő. „Amint alaposan feltárjuk a folyékony gyógyszerek és az elsődleges csomagolóanyag felülete közötti kölcsönhatásokat, és megfelelő elemzési módszereket alakítunk ki, képesek leszünk alternatív csomagolóanyagokat és a száraz RNA-LNP rendszerek csomagolását is kezelni.”

A tizenkét multidiszciplináris doktori kutatás eredményei hosszú távon hozzájárulnak ahhoz, hogy az RNA-alapú gyógyszerek hatékonyabbá, stabilabbá és könnyebben kezelhetővé váljanak.

Információk a „RNApp” hátteréről

A „RNApp” posztgraduális program egy multidiszciplináris konzorcium, amelyet a Niedersachsen tartományi kormány és a Volkswagen Alapítvány támogat 3,2 millió euróval a „zukunft.niedersachsen” támogatási program keretében. Tizenkét doktori projektet foglal magában, amelyeket egy sajátos posztgraduális iskola kísér. A projekt koordinálását a Hannoveri Orvostudományi Egyetem (MHH) végzi, helyettesként a Fraunhofer IST működik.

A RNApp három kutatási klaszterre tagolódik: az A klaszter az RNA-lipid nanorészecskék (RNA-LNP) fejlesztésével foglalkozik, a B klaszter az RNA szárításával és csomagolásával, míg a C klaszter az RNA beültetésekbe történő integrációját kutatja. Mindegyik klaszter több egyedi projekttel rendelkezik, amelyek specifikus fókuszokat követnek.

A RNApp nemcsak az RNA-kutatást erősíti, hanem fontos hozzájárulás a Niedersachsen régió jövőbe mutató orvosi innovációk helyszíneként való pozícionálásához is.