Efficiente e stabile – nuove tecnologie per la produzione di farmaci a base di mRNA

Nuove particelle di chitosano e tecnologie di incapsulamento dovrebbero aiutare a produrre più efficacemente mRNA e altri principi attivi. © Fraunhofer IPK / Larissa Klassen / Nuove particelle di chitosano e tecnologie di incapsulamento dovrebbero aiutare a produrre più efficacemente mRNA terapeutici e altri medicinali. © Fraunhofer IPK / Larissa Klassen

I vaccini a base di mRNA sono stati uno degli elementi più importanti nella lotta contro il virus Corona. La tecnologia è stata originariamente sviluppata per la terapia contro il cancro e può essere impiegata nella lotta contro molte malattie. Fraunhofer IPK sta ora ricercando, insieme a partner del mondo accademico e industriale, come produrre meglio i terapeutici a base di mRNA e altri medicinali e come applicarli in modo più efficace.

La grande sfida nell'uso di molecole di RNA a scopo medico è ancora quella di proteggerle dall'enzima che le degrada molto rapidamente. Ciò significa: senza una protezione speciale, non possono durare abbastanza a lungo nel corpo di una persona per esercitare la loro azione nel punto giusto. Per la produzione di vaccini, le molecole di mRNA sono state incapsulate in una lipide protettiva. Tuttavia, le tecnologie attualmente disponibili per la produzione di tali nanoparticelle lipidiche e per l'incapsulamento delle molecole sono ancora limitate in termini di efficienza e stabilità.

Nel progetto »Rilascio mirato e a lungo termine di principi attivi incapsulati in nanoparticelle di chitosano«, lavorano quindi FDX Fluid Dynamix GmbH, Heppe Medical Chitosan GmbH, l’Università Martin-Luther di Halle-Wittenberg e Fraunhofer IPK, che si occupano di ricerca e ottimizzazione di nuove particelle di chitosano e di sostanze ausiliarie, per rendere la loro produzione più sostenibile, rispettosa dell’ambiente e più flessibile, migliorando il trasporto dei principi attivi. Il progetto è finanziato dal Ministero federale dell’economia e della protezione del clima (BMWK) fino alla fine del 2025 con un totale di 6 milioni di euro.

Per stabilizzare le nanoparticelle nel trasporto di terapeutici a base di mRNA e altri principi attivi, i ricercatori studiano l’influenza della composizione delle particelle e del processo di produzione sulle caratteristiche delle nanoparticelle. Sulla base di ciò, sviluppano nuove formulazioni di nanoparticelle e sistemi innovativi di incapsulamento, chiamati sistemi di consegna di farmaci (DDS), per un rilascio controllato e locale dei principi attivi. Come risultato del progetto di ricerca di base, dovrebbe nascere una tecnologia di piattaforma che consenta di controllare con precisione le caratteristiche delle particelle e la durata del rilascio di un principio attivo a base di mRNA.

»L’interazione reciproca tra le caratteristiche delle particelle, il principio attivo e il sistema di trasporto non è ancora completamente studiata. Modificando le caratteristiche delle nanoparticelle come dimensione, carica e biodegradabilità e identificando una matrice di trasporto biocompatibile adeguata, vogliamo rendere possibile un’efficacia prolungata di mRNA e altri principi attivi,« afferma Christoph Hein, responsabile del dipartimento di microproduzione presso Fraunhofer IPK. »In questo modo, i pazienti potrebbero ricevere trattamenti più efficaci.«

La stabilizzazione dei complessi di RNA e il loro rilascio locale e controllato sono essenziali affinché il grande potenziale terapeutico dei principi attivi a base di mRNA, ad esempio per il trattamento dei tumori, possa essere sfruttato anche per la terapia di malattie locali di organi specifici come l’occhio o l’orecchio interno. I risultati di ricerca previsti dal progetto potrebbero anche aiutare a evitare applicazioni multiple degli stessi principi attivi. Finora, come hanno dimostrato i vaccini a base di mRNA, ciò non è possibile dal punto di vista tecnologico.